06 मार्च, 2025 को, जीनोम दवाओं में विशेषज्ञता रखने वाली अग्रणी जीन-एडिटिंग बायोटेक्नोलॉजी कंपनी GenAssist Ltd (GenAssist) यह घोषणा करते हुए रोमांचित है कि उसे GEN6050X के लिए अपने जांच संबंधी नई दवा (IND) आवेदन के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से मंजूरी मिल गई है, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपनी श्रेणी में पहली बेस एडिटिंग दवा है। GenAssist GEN6050X के लिए वैश्विक स्तर पर नैदानिक अध्ययन करने की योजना बना रहा है।
"FDA को हमारी पहली IND की मंजूरी मिलना हमारी कंपनी के लिए एक महत्वपूर्ण उपलब्धि है। यह हमारी लक्षित AID-मध्यस्थ उत्परिवर्तन (TAM) साइटोसिन बेस एडिटर तकनीक की क्षमता को प्रमाणित करता है, जो पहले असाध्य माने जाने वाले रोगों को लक्षित कर सकती है - जीन संपादन तकनीक के पूरे शरीर में उपयोग को व्यापक बनाता है। CRISPR-Cas9 की दूसरी पीढ़ी के रूप में, बेस एडिटर काफी कम ऑफ-टारगेट जोखिम के साथ अपार संभावनाएं प्रदान करते हैं।" GenAssist के सीईओ डॉ. चुनयान हे ने कहा, "GenAssist DMD संकेत के लिए जीन संपादन दवा लागू करने वाली पहली कंपनी है। [और पढ़ें: एक्सॉन स्किपिंग क्या है और यह कैसे काम करता है?]
उत्परिवर्तित डीएमडी जीन को स्थायी रूप से ठीक करके, बेस एडिटिंग डीएमडी रोगियों के लिए दीर्घकालिक लाभ प्रदान कर सकता है। हम रोगियों के लिए नए उपचार लाने और डीएमडी के लिए एक नए चिकित्सीय दृष्टिकोण के रूप में जीन संपादन को प्रदर्शित करने के लिए इस कार्यक्रम की क्षमता के बारे में उत्साहित हैं। इसके अलावा, GenAssist अन्य डीएमडी एक्सॉन-स्किपिंग कार्यक्रमों को आगे बढ़ा रहा है, जो 30% डीएमडी आबादी से अधिक को कवर करते हैं।"
