En mai 2024, PTC Therapeutics avait annoncé que la Commission européenne (CE) avait décidé de ne pas adopter l'avis négatif du CHMP sur le renouvellement annuel de l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle de Translarna (ataluren) et avait renvoyé l'avis au CHMP pour réévaluation.
La Commission européenne refuse de renouveler l'autorisation de mise sur le marché du médicament Translarna contre la dystrophie musculaire de Duchenne
PTC Therapeutics a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne (CE) a adopté l'avis du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) de ne pas renouveler l'autorisation de Translarna™ (ataluren) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne à mutation non-sens. [Qu'est-ce que Ataluren ?]
Bien que cette action supprime effectivement l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle du médicament dans l'Espace économique européen, la CE a indiqué que les différents pays de l'Union européenne peuvent s'appuyer sur les articles 117(3) et 5(1) de la directive 2001/83 de l'UE pour permettre l'utilisation continue du Translarna.
PTC Therapeutics a déclaré que le médicament contre la maladie de Duchenne Ataluren n'est plus autorisé dans l'UE
« Nous sommes bien sûr déçus qu'après cette longue période d'examen, la Commission européenne ait décidé d'adopter l'avis négatif du CHMP sur le Translarna », a déclaré le Dr Matthew B. Klein, directeur général du PTC Therapeutics. « L'indication de la CE selon laquelle les États membres de l'Union européenne disposent d'un mécanisme de maintien du traitement témoigne de la sécurité, des bénéfices et de l'absence de thérapies alternatives pour les garçons et les jeunes hommes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec mutation non-sens. Nous sommes impatients de collaborer avec chaque pays pour commercialiser ce médicament, lorsque cela est possible. »
En savoir plus: Appel des familles à l'Agence européenne des médicaments (EMA) : réexamen du Ataluren (Translarna)
