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Thérapie génique
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Communiqués de presse
Nouvelles données fonctionnelles positives issues de l'essai d'affinité RGX-202 de phase 1/2 sur la maladie de Duchenne®, rapportées par Regenxbio
Regenxbio RGX-202
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Entos Pharmaceuticals développe une thérapie génique de la dystrophine redosable et complète : la méthode PLV de Fusogenix
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Genethon publie les résultats de l'essai clinique de thérapie génique GNT0004 : diminution permanente des taux de CK de plus de 75%
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Sarepta Therapeutics annonce l'approbation au Japon d'ELEVIDYS, une thérapie génique pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne
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La Fondation Circle of Kindness, basée en Russie, annonce une baisse de prix pour la thérapie génique Elevidys (18%)
Communiqués de presse
La thérapie génique Belief BioMed BBM-D101 obtient l'autorisation de mise sur le marché (IND) de la National Medical Products Administration (NMPA)
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Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Guerrier DMD
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26 décembre 2024
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Les centres Duchenne accrédités (ADC) visent à fournir des soins uniformes et actualisés à toutes les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
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Entrada Therapeutics lance des essais cliniques en Europe pour les thérapies de saut d'exon 44 et d'exon 45