Solid Biosciences, une société des sciences de la vie qui développe des médicaments génétiques de précision de nouvelle génération pour les maladies neuromusculaires et cardiaques, a publié ses résultats financiers pour le quatrième trimestre et l'exercice clos le 31 décembre 2024 et a fourni une mise à jour de ses activités.
Bo Cumbo, président et directeur général de Solid, a commenté : « L'exécution diligente de nos programmes de développement de la dystrophie musculaire de Duchenne et de la FA au cours des 18 derniers mois a transformé Solid et nous a donné un formidable élan pour 2025 et au-delà. Les données initiales de 90 jours des trois premiers participants à l'essai de phase 1/2 INSPIRE DUCHENNE de notre programme de dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) de nouvelle génération, SGT-003, bien que précoces, ont montré une expérience de sécurité rassurante et des améliorations prometteuses des biomarqueurs de l'intégrité et de la santé musculaires. Nous pensons que ces premiers indicateurs soutiennent le potentiel du SGT-003 à être un candidat de thérapie génique de premier ordre pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne. Nous comprenons l'enthousiasme suscité par ces données dans les communautés de patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne et nous nous engageons à agir avec détermination et urgence pour amener le SGT-003 en clinique le plus rapidement possible. » (En savoir plus)
Données cliniques initiales positives du SGT-003
On a observé un nombre élevé de copies du génome vectoriel par noyau, une expression robuste de la microdystrophine et des améliorations précoces dans des mesures supplémentaires de l'intégrité musculaire, notamment :
- Nombre moyen de copies de vecteurs par noyau : 18,7 (N=3),
- Expression moyenne de microdystrophine : 110% (N = 3), mesurée par Western blot,
- Expression moyenne de microdystrophine : 108% (N=3), mesurée par spectrométrie de masse,
- Pourcentage moyen de fibres positives à la dystrophine : 78% (N = 3), mesuré par immunofluorescence,
- Pourcentage moyen de fibres positives au bêta-sarcoglycane : 70% (N=3),
- Pourcentage moyen de fibres positives à la nNOS (synthase d'oxyde nitrique neuronale) : 42% (N=3),
- Améliorations dans 7 biomarqueurs supplémentaires de l'intégrité musculaire (N = 3) et
- Amélioration moyenne précoce de la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) de 8% par rapport à la valeur initiale au jour 180 (N = 2).
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Rencontre avec le FDA pour discuter des voies d'approbation accélérées potentielles pour le SGT-003
- Le SGT-003 a été bien toléré chez les 6 participants ayant reçu la dose à la date limite de collecte des données du 11 février 2025, sans aucun événement indésirable grave (EIG), aucune réaction indésirable grave inattendue suspectée (SUSAR) ni aucun effet indésirable de lésion hépatique aiguë observé.
- L'inscription à l'essai est en cours et la société prévoit d'administrer des doses à plus de 10 participants au total d'ici le début du deuxième trimestre 2025, et à environ 20 participants au total d'ici le quatrième trimestre 2025.
- À la mi-2025, la Société prévoit de demander une réunion avec le FDA pour discuter des voies d’approbation accélérées potentielles pour le SGT-003.
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