Mardi, Sarepta Therapeutics a déclaré que le premier décès enregistré associé à leur thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, Elevidys, était survenu chez un garçon de 16 ans.
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Décès d'un adolescent ayant reçu une perfusion de Elevidys
Au cours des 20 dernières années, plusieurs procédures de thérapie génique ont été connues pour provoquer une insuffisance hépatique, ce qui est arrivé au jeune homme. [Lire la suite : Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne]
Le décès « représente une atteinte hépatique aiguë d'une gravité jamais signalée auparavant pour le gène Elevidys », a souligné Sarepta. Le patient avait également été testé positif à une infection à cytomégalovirus (CMV), une maladie pouvant endommager le foie et pouvant contribuer au décès, selon le communiqué. Sarepta a exprimé sa profonde tristesse face à ce décès.Qu’est-ce que l’infection à cytomégalovirus (CMV) ?]
L'action Sarepta chute de 28%
Sarepta a signalé le décès aux autorités sanitaires compétentes et mettra à jour l'étiquette du Elevidys afin de « représenter fidèlement cet événement », a indiqué la société de biotechnologie dans son communiqué de mardi. L'action de la société a chuté d'environ 28% à l'ouverture des marchés mardi, à $73,01, contre $101,35 à la clôture précédente.
Apprendre encore plus: Examen des essais cliniques de la thérapie génique Elevidys : le coût de la thérapie génique Elevidys en vaut-il la peine ?
Dans quel pays et dans quel hôpital ce triste incident s'est-il produit ?
Sarepta a rapporté que le jeune patient atteint de DMD décédé était un citoyen américain et que l'incident s'est produit aux États-Unis. [Lire la suite : Lettre communautaire]
Si des informations suffisantes et satisfaisantes proviennent de Sarepta, nous informerons toutes les communautés DMD que nous ferons une news spéciale sur ce sujet.