Mardi, Sarepta Therapeutics a déclaré que le premier décès enregistré associé à leur thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, Elevidys, était survenu chez un garçon de 16 ans.
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Teen Who Received Elevidys Infusion Dies
Au cours des 20 dernières années, plusieurs procédures de thérapie génique ont été connues pour provoquer une insuffisance hépatique, ce qui est arrivé au jeune homme. [Lire la suite : Questions fréquemment posées sur Elevidys utilisé pour la dystrophie musculaire de Duchenne]
Le décès « représente une atteinte hépatique aiguë d'une gravité jamais signalée auparavant pour le gène Elevidys », a souligné Sarepta. Le patient avait également été testé positif à une infection à cytomégalovirus (CMV), une maladie pouvant endommager le foie et pouvant contribuer au décès, selon le communiqué. Sarepta a exprimé sa profonde tristesse face à ce décès.
L'action Sarepta chute de 22%
Sarepta a signalé le décès aux autorités sanitaires compétentes et mettra à jour l'étiquette du Elevidys afin de « représenter fidèlement cet événement », a indiqué la société de biotechnologie dans son communiqué de mardi. L'action de la société a chuté d'environ 22% à l'ouverture des marchés mardi, à $78,54, contre $101,35 à la clôture précédente.
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In Which Country and In Which Hospital Did This Sad Incident Occur?
It was reported by Sarepta that the young DMD patient who died was a US citizen and the incident occurred in the US. [Read more: Community Letter]
If sufficient and satisfactory information comes from Sarepta, we will notify all DMD communities that we will make a special news on this subject.
