Les chercheurs de l’Université d’Alberta ont mis au point une molécule qui contourne la mutation génétique pour restaurer une protéine essentielle à la réparation musculaire. Apprenez-en plus sur l’étude de thérapie génique OligomicsTx…
Une équipe de recherche de l'Université de l'Alberta a franchi la première étape pour prouver que sa thérapie génique innovante peut traiter avec succès une maladie génétique rare appelée dysferlinopathie, qui altère la capacité du corps à réparer les muscles endommagés.
Dans des résultats de recherche récemment publiés, l'équipe indique avoir développé un nouvel oligonucléotide antisens pour traiter la dysferlinopathie. La molécule a efficacement restauré la fonction de la protéine de réparation musculaire dysferline lorsqu'elle a été utilisée pour traiter les cellules des patients atteints de dysferlinopathie. La molécule déclenche un processus appelé « saut d'exon » qui permet aux cellules de contourner les instructions génétiques défectueuses et de produire la protéine nécessaire à la reconstruction du tissu musculaire.En savoir plus]
« Notre objectif est de développer de nouvelles thérapies et de guérir à terme la dystrophie musculaire et les maladies neuromusculaires en utilisant de nouvelles technologies comme les oligonucléotides antisens et l'édition du génome CRISPR pour aider les patients à marcher à nouveau », explique le professeur de génétique médicale Toshifumi Yokota. [Qui est Toshifumi Yokota ?]
