MetrioPharm a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à son composé principal, le MP1032, pour le traitement des enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Cette étape fait suite à l'ODD du FDA américain, soulignant le potentiel du MP1032 en tant que thérapie de première classe qui pourrait minimiser la dépendance aux corticostéroïdes à haute dose, qui provoquent des effets secondaires graves comme l'ostéoporose, le retard de croissance et les problèmes métaboliques.
Table des matières
Principales conclusions de l'étude MetrioPharm MP1032
- L'Agence européenne des médicaments reconnaît le potentiel du composé principal MP1032 pour répondre à un besoin médical important non satisfait dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
- La désignation ouvre la voie à une thérapie à long terme plus sûre
- Le MP1032 a démontré sa capacité à préserver la fonction musculaire et à réduire l'inflammation sans perturber les processus cellulaires normaux
L'ODD du EMA offre des avantages clés, notamment une assistance au protocole, des exonérations de frais et une exclusivité commerciale dans l'UE pouvant aller jusqu'à 12 ans (au lieu de 10 ans en raison de l'orientation pédiatrique de DMD) dès son approbation. Cette validation réglementaire s'appuie sur des données précliniques convaincantes démontrant la capacité du MP1032 à préserver la fonction musculaire et à réduire l'inflammation sans perturber les processus cellulaires normaux.
« Ce double ODD issu des FDA et EMA, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare déjà obtenue par le FDA, sont des éléments clés pour MetrioPharm et la communauté DMD », a déclaré Thomas Christély, PDG. « Le mécanisme unique du MP1032 – la modulation des ROS mitochondriales dans les cellules immunitaires hyperactives – pourrait transformer la prise en charge à long terme de la DMD en réduisant drastiquement les doses de corticostéroïdes et les effets secondaires. Nous accélérons le passage du MP1032 aux essais de phase II, collaborons avec des groupes de patients et explorons des partenariats pour proposer ce traitement aux enfants qui ont besoin d'options plus sûres. Au-delà de la DMD, l'approche ciblée de notre plateforme s'est révélée prometteuse dans le traitement des maladies auto-immunes et même des pandémies, comme en témoigne notre étude de phase IIa sur la COVID-19 financée par HERA. »
Qu'est-ce que le MetrioPharm MP1032 ?
Le candidat principal de MetrioPharm, MP1032, est une petite molécule unique ciblant les réactions de dépassement des cellules immunitaires activées en s'attaquant à un processus métabolique naturel central se produisant dans les cellules immunitaires activées. Les mitochondries de ces cellules réagissent à l'activation en stimulant leur métabolisme énergétique, ce qui entraîne une production excessive d'espèces réactives de l'oxygène (ERO). Le MP1032 est un anti-inflammatoire de première classe qui réduit l'excès d'ERO sans interférer avec les concentrations physiologiques d'ERO des autres cellules, essentielles au fonctionnement normal des cellules, ce qui lui confère un excellent profil de sécurité. En monothérapie, le MP1032 produit des effets thérapeutiques similaires à ceux des corticostéroïdes (traitements à base de cortisone), mais sans effets secondaires graves. Contrairement aux anti-inflammatoires traditionnels, il reproduit les bienfaits des corticostéroïdes en monothérapie, mais évite leur toxicité, comme le démontrent des modèles précliniques de DMD, de sclérose en plaques, d'arthrite, etc.
