L'un des principaux obstacles à l'application de la thérapie génique Elevidys, développée pour la dystrophie musculaire de Duchenne, réside dans le taux élevé d'anticorps anti-AAV. Hansa Biopharma annonce des données complémentaires issues d'un traitement par imlifidase avant l'administration d'une thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Après traitement par imlifidase chez trois patients, le taux d'anticorps anti-AAV préexistants a diminué à moins de 1:400, permettant ainsi un traitement par ELEVIDYS.
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Hansa Biopharma a annoncé les principaux résultats de trois patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) traités avec l'imlifidase de Hansa avant de recevoir ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) de Sarepta dans l'essai SRP-9001-104.
Hansa Biopharma rapporte des résultats encourageants de l'imlifidase
Après une dose d'imlifidase, trois patients ont présenté une réduction rapide de leurs anticorps IgG, à des taux ≥ 95% inférieurs à la valeur initiale. De plus, chez ces trois patients, les anticorps anti-AAV préexistants étaient réduits à un titre inférieur à 1:400, ce qui a permis le traitement par ELEVIDYS.
Le profil de sécurité de l'imlifidase était conforme à l'expérience antérieure et l'essai n'a généré aucun nouveau signal d'alerte. Douze semaines après l'administration de la thérapie génique, les patients participant à l'essai ont présenté des signes de transduction et d'expression de micro-dystrophine médiées par l'AAV, avec toutefois des niveaux inférieurs à ceux observés dans d'autres essais avec ELEVIDYS. Sur la base de ces résultats, Hansa et Sarepta discuteront des prochaines étapes du programme.
Que fait l’Imlifidase dans les thérapies géniques ?
L'Imlifidase est actuellement évaluée comme prétraitement à la thérapie génique dans les domaines où les besoins sont importants et non satisfaits. De nombreuses thérapies géniques reposent sur l'utilisation de vecteurs de virus adéno-associés (AAV). Chez certains patients, le système immunitaire est porteur d'anticorps qui neutralisent le traitement de thérapie génique et en empêchent le succès. Un prétraitement par imlifidase avant un traitement de thérapie génique à base d'AAV peut potentiellement inactiver les anticorps et ainsi permettre la thérapie génique chez les patients présentant des anticorps préexistants contre les thérapies géniques à base d'AAV. On estime actuellement que les NAbs empêchent en moyenne une personne sur trois de bénéficier des traitements de thérapie génique.
Qu’est-ce que l’essai clinique SRP-9001-104 ?
SRP-9001-104 est un essai ouvert mené auprès de patients masculins ambulatoires atteints de DMD âgés de quatre à neuf ans et présentant des anticorps préexistants contre ELEVIDYS. Jusqu'à six patients seront traités par imlifidase puis par ELEVIDYS. Tous les patients inclus dans l'essai ne sont actuellement pas éligibles à ELEVIDYS en raison de la présence d'anticorps ciblant AAVrh74, le vecteur utilisé pour administrer le traitement de thérapie génique de Sarepta.
Apprendre encore plus: Questions fréquemment posées sur Elevidys
