Avidity Biosciences a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration américaine (FDA) a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire au delpacibart zotadirsen (del-zota) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les personnes vivant avec des mutations sensibles au saut de l'exon 44 (DMD44).
Del-zota est actuellement évalué dans l'essai d'extension ouvert de phase 2 EXPLORE44 (EXPLORE44-OLE™) pour les personnes vivant avec la DMD44 et est le premier des nombreux AOC que la société développe pour la DMD.
La DMD est une maladie génétique rare caractérisée par des lésions musculaires progressives et une faiblesse due à la perte de la protéine dystrophine qui commence généralement à un très jeune âge. Del-zota est conçu pour délivrer des oligomères morpholino phosphorodiamidate (PMO) aux muscles squelettiques et aux tissus cardiaques afin de sauter spécifiquement l'exon 44 du gène de la dystrophine et de permettre la production de dystrophine presque pleine longueur. - En savoir plus: Avidity Biosciences annonce des données Del-zota positives montrant des améliorations constantes et statistiquement significatives de la dystrophine –
« La désignation de « thérapie révolutionnaire » souligne l'appréciation du FDA quant au potentiel significatif du del-zota pour traiter la cause sous-jacente de la DMD44 et l'urgence d'apporter des options thérapeutiques innovantes à la communauté DMD », a déclaré le Dr Steve Hughes, directeur médical d'Avidity. « Grâce aux améliorations remarquables et constantes observées sur plusieurs biomarqueurs, dont la dystrophine, lors de l'essai de phase 1/2 EXPLORE44, nous nous efforçons de proposer le del-zota aux personnes atteintes de DMD44 le plus rapidement possible et de rester sur la bonne voie pour la soumission de notre demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA) prévue pour fin 2025. »
Dans l'essai de phase 1/2 EXPLORE44®, achevé et destiné aux personnes atteintes de DMD44, le del-zota a démontré des augmentations statistiquement significatives du saut d'exon, une augmentation substantielle de la production de dystrophine, une réduction significative et durable des taux de créatine kinase à un niveau proche de la normale, ainsi qu'une sécurité et une tolérance favorables et constantes. Avidity prévoit de présenter les données principales et fonctionnelles de l'essai de phase 2 EXPLORE44-OLE, en cours et dont le recrutement est complet, au quatrième trimestre 2025.
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La société reste sur la bonne voie pour soumettre une demande de licence de produit biologique (BLA) prévue fin 2025. Les préparatifs commerciaux d'Avidity pour un éventuel lancement américain du del-zota dans le DMD44 après l'approbation du FDA sont en cours. Le lancement anticipé du Del-zota pose les bases des lancements successifs potentiels des programmes neuromusculaires supplémentaires d'Avidity pour le del-desiran dans la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) et le del-brax dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD).
La désignation de thérapie révolutionnaire est un processus conçu pour accélérer le développement et l'examen des médicaments destinés à traiter une maladie grave et les preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut démontrer une amélioration substantielle par rapport au traitement disponible sur un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement significatifs.
En plus de recevoir la désignation de thérapie révolutionnaire, del-zota a déjà reçu la désignation d'orphelin par FDA et l'Agence européenne des médicaments (EMA) et les désignations de maladie pédiatrique rare et de procédure accélérée par FDA pour le traitement de la DMD44.
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