De nombreuses sociétés de recherche du monde entier étudient des traitements pour la maladie de Duchenne, l'une des maladies musculaires les plus dévastatrices. L'une d'entre elles est la thérapie génique Solid Biosciences' SGT-003, qui est actuellement en cours de développement et utilise des technologies de nouvelle génération. Dans cet article, nous allons explorer les questions fréquemment posées sur la thérapie génique Solid Biosciences' SGT-003.
Ce qu'il faut savoir sur la thérapie génique SGT-003
Qu'est-ce que la thérapie génique SGT-003 ?
AAV-SLB101, une capside exclusive de nouvelle génération qui a été logiquement créée pour cibler les récepteurs d'intégrine, et une construction de microdystrophine différenciée sont tous deux des composants de SGT-003, une thérapie génique expérimentale qui a démontré une transduction améliorée dans le cœur et les muscles squelettiques tout en réduisant le ciblage du foie dans des études non cliniques.
Selon ces éléments de conception, le SGT-003 pourrait être la meilleure thérapie génique expérimentale disponible pour traiter la maladie de Duchenne.
Qui est admissible à la thérapie génique SGT-003 ?
Selon l'essai clinique lancé par Solid Biosciences en mai 2024, les participants sont sélectionnés entre 4 et 11 ans. [NCT06138639]
Lors de l’examen des critères d’inclusion, les situations suivantes sont prises en considération pour les participants :
- Participants ambulatoires. Ambulatoire défini comme « être capable de marcher sans l’aide d’un appareil fonctionnel ».
- Diagnostic clinique établi de DMD et mutation documentée du gène de la dystrophine prédictive du phénotype DMD confirmé par les tests génétiques du sponsor.
- Négatif pour les anticorps AAV.
- À une dose stable d'au moins 0,5 mg/kg/jour de prednisone orale quotidienne ou 0,75 mg/kg/jour de déflazacort pendant ≥ 12 semaines avant d'entrer dans l'étude.
- Respecter les critères de temps de marche/course de 10 mètres
- Respecter les critères de temps pour se lever de la position couchée
- Le participant a un poids corporel : ≤ 50 kg
Qui n’est pas admissible à la thérapie génique SGT-003 ?
Compte tenu des critères d’exclusion, il est précisé que les patients présentant certaines délétions d’exons ne peuvent pas participer à cette étude.
- Diagnostic clinique établi de DMD associé à une mutation par délétion dans les exons 1 à 11 ou 42 à 45, inclus, dans le gène DMD tel que documenté par un rapport génétique et confirmé par les tests génétiques du sponsor.
Cela peut signifier que la thérapie génique Solid Biosciences SGT-003 ne peut pas être utilisée pour ces délétions d’exons.
Résultats provisoires des essais cliniques sur la thérapie génique SGT-003
Solid Biosciences a annoncé les résultats intermédiaires de sa thérapie génique SGT-003 le 18 février 2025. [En savoir plus]
- Nombre moyen de copies de vecteurs par noyau : 18,7 (N=3),
- Expression moyenne de microdystrophine : 110% (N = 3), mesurée par Western blot,
- Expression moyenne de microdystrophine : 108% (N=3), mesurée par spectrométrie de masse,
- Pourcentage moyen de fibres positives à la dystrophine : 78% (N = 3), mesuré par immunofluorescence,
- Pourcentage moyen de fibres positives au bêta-sarcoglycane : 70% (N=3),
- Pourcentage moyen de fibres positives à la nNOS (synthase d'oxyde nitrique neuronale) : 42% (N=3),
- Améliorations dans 7 biomarqueurs supplémentaires de l'intégrité musculaire (N = 3) et
- Amélioration moyenne précoce de la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) de 8% par rapport à la valeur initiale au jour 180 (N = 2).
À la mi-2025, la Société prévoit de demander une réunion avec le FDA pour discuter des voies d'approbation accélérées potentielles pour le SGT-003. [En savoir plus]
Comparaison entre SGT-003 et Elevidys
Les résultats intermédiaires prometteurs des essais de thérapie génique SGT-003 ont attiré l’attention sur cette recherche, et les patients et leurs familles ont commencé à rechercher si SGT-003 ou Elevidys était meilleur.
Lorsque les données cliniques sont examinées, on peut voir que le SGT-003 a une expression de microdystrophine plus élevée. [En savoir plus]
Prix de la thérapie génique SGT-003
Le SGT-003 étant encore en phase de recherche, Solid Biosciences n’a pas encore annoncé le prix de la thérapie génique.
Espérons que le SGT-003 fonctionnera, sera approuvé et sera disponible sur le marché pharmaceutique à un prix abordable pour toutes les familles.
Conclusion
De nombreuses sociétés de recherche à travers le monde continuent leurs travaux pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne. Les thérapies géniques de nouvelle génération continuent de donner de l'espoir aux patients. La thérapie génique SGT-003 de Solid Biosciences pourrait rivaliser avec Elevidys et ouvrir la voie à un accès plus facile pour les patients en termes de coût.
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