Aujourd'hui, Dyne Therapeutics, une société en phase clinique dédiée au développement de traitements révolutionnaires pour les personnes atteintes de maladies neuromusculaires d'origine génétique, a annoncé que le DYNE-251 a été désigné médicament orphelin par la Commission européenne (CE) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le DYNE-251 est actuellement testé chez des patients atteints de DMD susceptibles de subir un saut d'exon 51 dans le cadre de l'étude clinique mondiale de phase 1/2 DELIVER.Thérapies par saut d'exon 51)
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Essai de phase 1/2 du DYNE-251
Lors de la conférence clinique et scientifique 2025 de la Muscular Dystrophy Association (MDA) en mars, les données cliniques à long terme de l'étude DELIVER en cours sur le DYNE-251 ont été présentées. Ces données ont montré une amélioration fonctionnelle inégalée et durable à la dose d'enregistrement choisie. La vitesse de foulée au 95e centile (SV95C), un critère d'évaluation numérique objectif reconnu comme critère d'évaluation principal des études cliniques sur la DMD en Europe, est l'une des évaluations fonctionnelles utilisées dans l'essai DELIVER. (En savoir plus : Essai DELIVER de phase 1/2 du DYNE-251)
Qu'est-ce qu'un médicament orphelin ?
La Commission européenne accorde la désignation de médicament orphelin aux médicaments et produits biologiques destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies ou affections rares, potentiellement mortelles ou chroniquement invalidantes, qui touchent moins de cinq personnes sur 10 000 dans l'Union européenne (UE). Cette désignation offre aux entreprises certains avantages, notamment une réduction des frais réglementaires, une assistance pour l'élaboration des protocoles cliniques, des subventions de recherche et la possibilité d'une exclusivité commerciale dans l'UE pouvant aller jusqu'à dix ans en cas d'approbation. Le DYNE-251 a également obtenu la désignation de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en mars 2023.
Étapes clés de l'essai DELIVER
- Dyne continue de rechercher des voies d'approbation accélérées à l'échelle mondiale pour le DYNE-251 chez les patients atteints de DMD qui sont sensibles au saut de l'exon 51.
- Dyne a entièrement recruté la cohorte d'extension d'enregistrement de 32 patients dans le cadre de l'essai DELIVER. Les données de cette cohorte sont prévues pour fin 2025.
- Dyne prévoit de déposer une demande de licence de produit biologique (BLA) pour une approbation accélérée aux États-Unis au début de 2026.
À propos de DYNE-251
DYNE-251 est un traitement expérimental en cours d'évaluation dans l'essai clinique mondial de phase 1/2 DELIVER pour les personnes vivant avec la DMD qui sont sensibles au saut de l'exon 51.
Le DYNE-251 a reçu de la Food and Drug Administration des États-Unis les désignations de traitement accéléré, de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare pour le traitement des mutations DMD susceptibles de sauter l'exon 51.
