Dyne Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine (FDA) a accordé la désignation de thérapie innovante à DYNE-251 pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sensibles au saut d'exon 51. Cette désignation s'appuie sur les données de l'essai clinique DELIVER en cours.
DYNE-251 : Désignation de thérapie révolutionnaire
« Cette désignation de thérapie révolutionnaire pour DYNE-251 témoigne de son potentiel en tant que thérapie de nouvelle génération conçue pour apporter une amélioration fonctionnelle significative aux personnes atteintes de DMD chez qui le saut de l'exon 51 peut entraîner la production de dystrophine quasi-intégrale », a déclaré Doug Kerr, MD, Ph.D., directeur médical de Dyne. « Comme nous l'avons déjà annoncé, DYNE-251 a démontré une amélioration fonctionnelle soutenue sur dix-huit mois, évaluée par des mesures clés telles que le temps de lever et le 95e centile de la vitesse de foulée. Le niveau d'expression de dystrophine quasi-intégrale observé marque une avancée significative vers des bénéfices potentiels significatifs pour les patients. »
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