La thérapie génique Elevidys suscite encore le scepticisme de certains pays en raison de son coût de 3 millions de dollars américains et du manque de preuves cliniques suffisantes d'amélioration. Le Chili figurait également parmi les pays ayant émis des réserves. Le ministère chilien de la Santé a également expliqué pourquoi la thérapie génique Elevidys n'était pas incluse dans le champ d'application du remboursement.
La ministre chilienne de la Santé partage ses réflexions sur le Elevidys
La ministre chilienne de la Santé, Ximena Aguilera, a expliqué la non-disponibilité du Elevidys, un médicament utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne, en affirmant qu'« il n'existe aucune preuve clinique d'amélioration ». [Lire la suite : Revue des essais cliniques sur la thérapie génique Elevidys]
On estime qu'environ 800 enfants dans le pays souffrent de dystrophie musculaire de Duchenne et le ministère de la Santé a refusé le financement de la thérapie génique Elevidys par l'intermédiaire de l'Institut de santé publique en raison de preuves insuffisantes prouvant son efficacité.
Il n'existe pas suffisamment de preuves cliniques démontrant que le Elevidys améliore la santé des patients.
La ministre chilienne de la Santé, Ximena Aguilera, a déclaré : « Bien qu’il y ait des résultats au niveau moléculaire, il n’y a pas encore de preuve clinique d’amélioration. »
Le ministre de la Santé a déclaré que pour cette raison, l’Institut de santé publique n’a pas enregistré le médicament et que par conséquent « il ne peut pas financer ce médicament ».
Pendant ce temps, le président de l'Association des familles de Duchenne, Marcos Reyes, qui a assisté à la marche pour ses deux enfants qui ont contracté la maladie, a déclaré qu'il n'y avait eu aucune communication avec l'autorité sanitaire et a déploré l'échec du ministère à faire des progrès sur un programme ciblant la maladie.
Les familles poursuivent leurs campagnes individuelles
Face au fait que la thérapie génique Elevidys ne sera pas prise en charge par le gouvernement, les parents poursuivent leurs campagnes individuelles pour obtenir des ressources pour financer le traitement de cette maladie grâce à des dons volontaires.
Sarepta n'a toujours pas baissé le prix de la thérapie génique Elevidys
Bien que Sarepta n'ait pas encore fourni de preuves cliniques convaincantes pour sa thérapie génique, elle a rencontré une forte opposition de la part des familles des patients car le traitement coûte 161,3 millions de livres sterling. [En savoir plus : Questions fréquemment posées sur Elevidys]
L'action Sarepta a perdu environ 281 millions de livres sterling (TP60T) de sa valeur après le décès, le 18 mars 2025, d'un patient de 16 ans ayant reçu une thérapie génique Elevidys. Sarepta et Roche, qui étaient au cœur des critiques, n'ont pas fourni d'explications convaincantes. L'entreprise, avide d'argent, qui a exigé 161 millions de livres sterling (TP61T3) pour un traitement unique, a déclaré que la cause du décès du patient était une infection à cytomégalovirus.En savoir plus]
