Quelle que soit la protéine impactée, Alltrna crée des médicaments à base d'ARNt conçus pour lire les codons de terminaison prématurés et reprendre la production de la protéine impactée.
Cette stratégie vise à remédier aux inconvénients des médicaments conventionnels contre les maladies rares, qui se concentrent généralement sur une maladie spécifique et rendent difficile la création de remèdes pour la grande majorité des troubles génétiques rares.
Selon Michelle Werner, PDG d’Alltrna, « nos ARNt modifiés peuvent être utilisés dans le traitement de multiples maladies, gènes et localisations de mutations. En utilisant une approche spécifique à la mutation plutôt qu’à la maladie, cela représente un outil beaucoup plus universel pour traiter les patients. »
Pour relever les défis liés à la création de telles études, elle a déclaré qu'Alltrna collabore étroitement avec les régulateurs internationaux, tels que le FDA et l'Agence européenne des médicaments (EMA). Selon Werner, les régulateurs encouragent les approches qui peuvent traiter plusieurs maladies à la fois car ils comprennent les difficultés liées au développement de médicaments pour des personnes vraiment inhabituelles. [Lire la suite : PLATEFORME ARNt]
