Cumberland Pharmaceuticals, société pharmaceutique spécialisée dans le développement de nouveaux produits pour les maladies rares, a présenté les derniers résultats positifs de son essai de phase II FIGHT DMD évaluant l'ifétroban, un nouveau traitement oral contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie cardiaque, lors de la conférence annuelle du Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) à Las Vegas. Ces nouveaux résultats mettent en évidence de multiples indicateurs de bénéfice cardiaque du traitement par l'ifétroban dans la maladie cardiaque DMD, principale cause de décès chez les patients atteints de DMD, notamment des données pharmacocinétiques et des données de biomarqueurs cardiaques inédites démontrant le potentiel du médicament à prévenir les lésions cardiaques persistantes.
Le Ifetroban de Cumberland a montré une amélioration de 5,4% par rapport aux patients recevant un placebo
L'essai de phase II FIGHT DMD (NCT03340675), d'une durée de 12 mois, a démontré qu'un traitement par l'ifétroban à forte dose entraînait une amélioration significative de 5,4% de la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) par rapport à un groupe témoin composé de patients sous placebo et de patients présentant une histoire naturelle appariée selon le score de propension. Il s'agit d'une différence cliniquement significative dans une maladie évolutive où la fonction cardiaque décline généralement avec le temps. – En savoir plus : NCT03340675 –
L'étude a également révélé des données pharmacocinétiques, montrant que les patients atteints de DMD recevant des doses plus élevées que les adultes normaux obtenaient des concentrations plasmatiques similaires, sans signe d'accumulation médicamenteuse, ce qui corrobore la posologie quotidienne de 300 mg utilisée dans le groupe à forte dose. Malgré les exigences posologiques plus élevées, l'ifétroban a été bien toléré et son profil pharmacocinétique était acceptable chez les patients atteints de DMD.
Qu'est-ce que l'Ifetroban ?
Le Ifetroban est un médicament oral à prise quotidienne unique qui agit en bloquant le récepteur de la thromboxane, un acteur clé de l'inflammation et de la fibrose. Ce médicament a reçu la désignation de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare, délivrée par le FDA, pour la maladie cardiaque DMD. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé ciblant spécifiquement la maladie cardiaque DMD, ce qui souligne l'importance des besoins médicaux non satisfaits chez cette population de patients, où les complications cardiaques sont universelles et représentent la principale cause de décès.
En savoir plus: Cumberland Pharmaceuticals annonce des résultats fantastiques de l'essai de phase 2 FIGHT Duchenne sur la maladie cardiaque DMD
