Lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Neurology, qui s'est tenue à San Diego du 5 au 9 avril 2025, les résultats de l'étude sur la thérapie génique RGX-202 de RegenxBio, qui fait actuellement l'objet d'essais cliniques pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), ont été évalués.
Chez les garçons ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, deux niveaux de dose d'une thérapie génique RGX-202 à administration unique ont été bien tolérés et ont entraîné des gains fonctionnels, selon les résultats préliminaires. [NCT05693142]
Principaux résultats de la thérapie génique RGX-202
- Le RGX-202 s’est avéré sûr et bien toléré chez les 12 patients à deux doses différentes, sans aucun événement indésirable grave.
- Le traitement a conduit à des améliorations des tests fonctionnels chronométrés par rapport à une cohorte d’histoire naturelle.
Dans une étude clinique de phase 1/2, Veerapandiyan et ses associés ont évalué les résultats à court terme en matière de sécurité, d'efficacité et de tolérance du RGX-202, une thérapie génique expérimentale à base d'AAV exprimé par microdystrophine IV à administration unique, dans un groupe de garçons ambulatoires. [Lire la suite : Essai d'affinité de la thérapie génique Rgx-202 sur la maladie de Duchenne]
Douze garçons âgés d'un an à moins de douze ans, capables de marcher sans assistance, ayant reçu un diagnostic génétiquement confirmé de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et ne présentant aucun signe d'anticorps avant de recevoir une thérapie génique, ont été inclus dans leur essai de 12 mois.
Chaque sujet a bénéficié d'une administration thérapeutique, d'une biopsie musculaire et d'une évaluation de sa fonction musculaire au départ. Les participants âgés de 4 ans ou plus ont subi une IRM cardiaque et squelettique.
Trois mois après l'administration, une biopsie musculaire et une évaluation de la fonction musculaire ont été réalisées, avec des évaluations de suivi prévues à des intervalles de six, neuf et douze mois.
Le suivi devrait durer jusqu'à cinq ans, même si la durée d'évaluation du RGX-202 est de douze mois, période durant laquelle la sécurité sera régulièrement vérifiée.
Les données intermédiaires montrent qu'aucun des 12 patients atteints de DMD n'a présenté d'effet indésirable significatif ni d'effet indésirable grave, quel que soit leur âge, quelle que soit la dose. Les seuls effets secondaires mentionnés étaient l'épuisement, les nausées et les vomissements, qui ont tous disparu avec le temps.
De plus, comparés à une cohorte d'histoire naturelle à 9 mois au niveau de dosage deux et à 12 mois au niveau de dosage un, les chercheurs ont constaté que le traitement avec RGX-202 entraînait des améliorations mesurées par le changement moyen dans l'évaluation ambulatoire North Star et les tests de fonction chronométrés.
De plus, les données ont démontré que le RGX-202 augmentait significativement l’expression de la microdystrophine au niveau de dose un chez les patients âgés de 4 à 7 ans et au niveau de dose deux chez les patients âgés de 1 à 3 ans.
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