Les interventions génétiques telles que le saut d'exon ou la thérapie génique visent à compenser la perte de dystrophine, mais ne remplacent pas le signal manquant nécessaire à la création de nouvelles cellules musculaires. La thérapie par cellules souches Satellos SAT-3247, en revanche, utilise les mécanismes de régénération naturels du corps de manière totalement indépendante de la dystrophine.
On sait depuis longtemps que la dystrophine, une protéine nécessaire au maintien de l'intégrité musculaire, est absente dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La majorité des traitements proposés ont été basés sur la thérapie génique, le saut d'exon ou d'autres techniques génétiques pour restaurer la dystrophie. Cependant, des études récentes indiquent que la dystrophine est essentielle au contrôle de la régénération musculaire, en plus d'assurer un soutien structurel. Cette découverte ouvre la voie à une toute nouvelle approche thérapeutique.
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Approche Satellos SAT-3247
Selon les recherches de Michael Rudnicki, la dystrophine agit comme une protéine de signalisation qui provoque la division asymétrique des cellules souches musculaires, tout en préservant leur intégrité. Chaque division cellulaire asymétrique produisant à la fois une nouvelle cellule souche et une cellule progénitrice musculaire, ce mécanisme est crucial pour la régénération et la réparation musculaires.Apprendre encore plus)
En l'absence de signal de dystrophine, des divisions asymétriques insuffisantes se produisent, ce qui entraîne une carence en cellules progénitrices et une atrophie musculaire progressive et invalidante. En redéfinissant la DMD comme une maladie caractérisée par un défaut de régénération musculaire, ces résultats ont permis à Satellos de se concentrer sur l'amélioration fonctionnelle et la restauration de la capacité de l'organisme à produire de nouveaux muscles par régénération naturelle.
Différences entre le SAT-3247 et les thérapies axées sur la dystrophine
Satellos a cherché un moyen de favoriser la régénération musculaire en restaurant les divisions cellulaires asymétriques plutôt que de tenter de restaurer génétiquement la dystrophine, qui ne restaure pas la régénération. C'est ainsi qu'a été créé SAT-3247, une petite molécule unique en son genre qui bloque la protéine kinase 1 associée à l'adaptateur. En inhibant cette protéine, SAT-3247 restaure le signal nécessaire à la division asymétrique des cellules et à la production de cellules musculaires progénitrices.
La méthode Satellos a montré son efficacité dans les modèles animaux et in vitro. Cette méthode diffère considérablement des traitements actuels, qui utilisent des techniques génétiques comme la thérapie génique ou le saut d'exon pour compenser la perte de dystrophine. Si la méthode Satellos utilise les processus naturels de régénération de l'organisme, totalement indépendants de la dystrophine, les autres méthodes ne restaurent pas le signal perdu lors de la création de nouvelles cellules musculaires.
Essai clinique de phase 1 SAT-3247
Une étude de phase 1 randomisée et contrôlée par placebo a été lancée par Satellos en septembre 2024 afin d'évaluer la pharmacocinétique et l'innocuité de SAT-3247. 72 volontaires sains ont été traités lors de cette phase initiale, désormais terminée, et ont couvert plusieurs cohortes à doses uniques et croissantes (SAD/MAD), ainsi qu'une cohorte croisée d'impact alimentaire. Jusqu'à dix patients adultes atteints de DMD seront traités par Satellos lors de la deuxième phase, actuellement en cours, afin d'évaluer l'innocuité de SAT-3247 et les profils pharmacocinétiques des patients. Ces études permettront également d'identifier des indicateurs pharmacodynamiques.Essai clinique de phase 1 du SAT-3247)
Vérification de l'activité SAT-3247
Le développement de phase 1 du SAT-3247 a démontré un profil de sécurité extrêmement positif. S'agissant d'une petite molécule administrée par voie orale, elle offre une flexibilité et une tolérance inégalées dans d'autres traitements. Elle peut être utilisée en traitement principal ou complémentaire, car elle se concentre sur la régénération plutôt que sur la restauration de la dystrophine, ce qui pourrait aider un plus grand nombre de patients atteints de DMD, indépendamment du traitement antérieur. De plus, ce traitement pourrait entraîner des bénéfices cliniques précoces et plus évidents en améliorant la réparation musculaire plutôt qu'en ralentissant simplement l'évolution de la maladie.
Quels patients peuvent recevoir SAT-3247 ?
Ce traitement pourrait potentiellement aider tous les patients atteints de DMD, quelle que soit leur constitution génétique, car il se concentre sur la régénération musculaire plutôt que sur la réparation spécifique des mutations. De plus, des recherches précliniques indiquent que, comparativement aux thérapies actuelles, les propriétés régénératrices du SAT-3247 pourraient améliorer la fonction musculaire plus rapidement. De futurs essais cliniques permettront de déterminer quels sous-groupes de patients bénéficient le plus de ces recherches animales et si elles s'appliquent aux patients humains.
SAT-3247 Prix et accès équitable
Étant une petite molécule, le SAT-3247 présente plusieurs avantages par rapport aux traitements géniques, notamment sa facilité de production et de distribution. Cette méthode pourrait également être accessible à tous les patients atteints de DMD, car elle n'est pas spécifique à une mutation, ce qui faciliterait son accessibilité. Dès sa commercialisation, le Satellos s'engage à collaborer avec les autorités et les professionnels de santé afin d'assurer un accès large et équitable.
En savoir plus: Satellos présente les données initiales de l'essai de phase 1 de SAT-3247
