Trois parents représentant 800 familles et leurs enfants touchés par la dystrophie musculaire de Duchenne et une mutation non-sens interpellent l'Agence européenne des médicaments (EMA).
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a décidé de retirer le Ataluren (Translarna) du marché européen en septembre 2023, puis à nouveau en janvier, mai et octobre 2024, malgré toutes les preuves de terrain soutenues par les experts en maladies pédiatriques.
Qu'est-ce que Ataluren (Translarna) ?
Le Ataluren est le seul médicament approuvé pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), qui résulte d'une mutation non-sens du gène de la dystrophine. [Lire la suite : Qu'est-ce que Ataluren (Translarna) ?]
Lettre des familles à l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour Ataluren (Translarna)
Chers Commissaires européens,
Nous sommes 3 parents représentant 800 familles et leurs enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec une mutation non-sens.
Nous vous contactons pour demander une intervention sanitaire d'urgence.
Nos enfants, tous européens, souffrent depuis un an et demi du risque de se retrouver privés du seul médicament à leur disposition, le Translarna, faute d'alternative thérapeutique. Le Translarna a été autorisé il y a 10 ans par le EMA.
En septembre 2023, puis à nouveau en janvier, mai et octobre 2024, le CHMP a décidé, contre toutes les preuves disponibles dans le domaine et soutenues par les experts de la maladie de nos enfants, de retirer le Translarna du MKT européen.
Le 12 décembre 2024, après un webinaire préparatoire avec les familles qui ont clairement souligné le risque de santé publique de ce cas, votre CS a décidé de trouver une solution viable pour garantir au moins la thérapie aux patients actuellement traités, dont certains depuis 10 ans.
Une décision visant à éviter une urgence sanitaire.
D'après les études réalisées et d'après RWE, soit 10 ans d'observations, les enfants qui suivent une thérapie risquent de perdre leur capacité à marcher 3,5 ans plus tôt que prévu par l'histoire naturelle de la maladie, une tragédie absolue, compte tenu non seulement des impacts sociaux, mais aussi du fait que les thérapies géniques transformatrices sont désormais proches de MKT.
En bref, une condamnation sans appel pour nos enfants (nous joignons le rapport des experts italiens, dont le Prof. Mercuri et le Prof. Luca Bello, 2 des 4 KOL les plus importants au monde, à la fois en italien et en traduction anglaise).
Nous sommes donc très satisfaits de cette solution, dont cependant à ce jour nous n'avons pas encore eu les détails et pour laquelle nous vous demandons une intervention sous garantie.
Nous sommes Européens, nous lisons dans les journaux que nous subissons une forte pression pour nous séparer, nous sommes convaincus que cette décision peut, compte tenu de la criticité qu’elle comporte, donner un premier signe de force et de compacité de notre Europe.
Nous sommes prêts à faire appel devant la Cour de l'UE si nécessaire, mais nous sommes convaincus que votre lecture du contexte aidera à faire le bon choix pour nos/vos enfants.
Sincèrement.
Alice Cadalora (Italie)
Elena Semenzato (Italie)
Emil Wirsz (Allemagne)
