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Comunicados de prensa
Entos Pharmaceuticals desarrolla una terapia génica de distrofina redosificable y de longitud completa: el método Fusogenix PLV
Comunicados de prensa
Genethon informa los resultados del ensayo clínico de terapia génica GNT0004: disminución permanente de los niveles de CK de más de 75%
Comunicados de prensa
Sarepta Therapeutics anuncia la aprobación en Japón de ELEVIDYS, una terapia génica para tratar la distrofia muscular de Duchenne
Editoriales
¿Qué sigue para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) después de que los gigantes farmacéuticos se retiren de la investigación de terapia génica basada en AAV?
DMD
Microdistrofina: 5 preguntas cruciales que todos se plantean
Comunicados de prensa
Scribe Therapeutics y Prevail Therapeutics compartirán datos de edición genómica in vivo basados en CRISPR en ASGCT 2025
Comunicados de prensa
La Fundación Circle of Kindness, con sede en Rusia, anuncia una reducción del precio de la terapia génica Elevidys para el medicamento 18%.
Comunicados de prensa
La terapia génica Belief BioMed BBM-D101 recibe la autorización IND de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA)
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El Dr. Aravindhan Veerapandiyan, neurólogo del Hospital Infantil de Arkansas, analiza el estudio de terapia génica RGX-202.
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Preguntas frecuentes sobre el uso de Elevidys para la distrofia muscular de Duchenne
Guerrero DMD
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26 de diciembre de 2024
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El representante turco de DMD WarrioR comparte sus puntos de vista sobre la terapia genética Elevidys: ¿Es efectiva y por qué es costosa?
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La proteína Fn14 podría proteger las células madre musculares, lo que ofrece una perspectiva prometedora para el desarrollo de tratamientos para la Duchenne.