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Exón 44
Exón 44
DMD
Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisión del exón 44 para la distrofia muscular de Duchenne
Comunicados de prensa
FDA designa a Avidity Biosciences' Delpacibart Zotadirsen (del-zota) como una terapia innovadora para el tratamiento de DMD en individuos con mutaciones que permiten el exón...
Editoriales
Del-zota (EXPLORE44) proporciona una producción normal de distrofina de casi 30% en pacientes susceptibles a la omisión del exón 44
Comunicados de prensa
Avidity Biosciences anuncia datos positivos de Del-zota que muestran mejoras consistentes y estadísticamente significativas en la distrofina
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics recibe la aprobación de FDA para comenzar el ensayo clínico del tratamiento de omisión de exón ENTR-601-44
Investigación
Próximas terapias de omisión del exón 44 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics recibe autorización del Reino Unido para iniciar el tratamiento con ELEVATE-44-201
Investigación
Nippon Shinyaku publica el primer ensayo clínico (el primero en humanos) de Brogidirsen NS-089/NCNP-02 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
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Preguntas frecuentes sobre el uso de Elevidys para la distrofia muscular de Duchenne
Guerrero DMD
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26 de diciembre de 2024
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Los Centros Acreditados de Duchenne (ADC) tienen como objetivo brindar atención uniforme y actualizada para todas las personas que viven con distrofia muscular de Duchenne.
Investigación
Comienza el ensayo clínico de fase 3 de la terapia génica RGX-202
Investigación
Entrada Therapeutics inicia ensayos clínicos en Europa para terapias de omisión del exón 44 y 45