SQY51 ya había obtenido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) en la distrofia muscular de Duchenne en mayo de 2024.
SQY51 es un oligonucleótido antisentido tc-ADN conjugado con palmitoilo diseñado para restaurar la distrofina semifuncional omitiendo el exón 51 durante el empalme del ARNm del gen DMD en una subpoblación de niños afectados por distrofia muscular de Duchenne.
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“Nos complace recibir la Designación de Medicamento Huérfano de EMA, tras la designación que ya recibimos de FDA”, declaró Luis García, Asesor Científico Especial de SQY Therapeutics. “Estas designaciones reflejan la importante necesidad insatisfecha en la Distrofia Muscular de Duchenne y refuerzan nuestra convicción en el potencial de SQY51 para marcar una diferencia significativa para los pacientes y las familias afectados por esta devastadora enfermedad y preocupados por la omisión del exón 51”. SQY51: Un fármaco prometedor para la distrofia muscular de Duchenne
SQY51 se está evaluando en el ensayo clínico de fase 1/2a AVANCE-1 en personas con DMD susceptibles a la omisión del exón 51. La compañía ha completado la inscripción de 12 pacientes en la fase 1/2a, y se espera obtener los datos en 2026. La fase 1 ya ha finalizado y la fase 2a está en marcha. SQY Therapeutics también está planeando una fase de extensión para los participantes que deseen seguir beneficiándose del tratamiento.
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