Solid Biosciences compartió que se administró la dosis a cuatro pacientes en el ensayo clínico de terapia génica SGT-003; fue bien tolerado en todos los pacientes y no se observaron efectos secundarios; y los datos de los primeros tres pacientes podrían estar disponibles en el primer trimestre de 2025.
Terapia génica SGT-003 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
- El SGT-003 continúa siendo bien tolerado en los primeros cuatro pacientes tratados en el ensayo clínico INSPIRE DUCHENNE en curso.
- La inscripción y la dosificación de pacientes bajo el protocolo ampliado INSPIRE DUCHENNE está en curso.
- Se han activado seis centros clínicos en América del Norte (cinco en EE. UU. y uno en Canadá).
- La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) aprobó la solicitud de ensayo clínico (CTA) de INSPIRE DUCHENNE y se espera que la activación inicial del sitio tenga lugar en el segundo semestre de 2025.
- Solid espera informar datos de los primeros tres pacientes dosificados en el primer trimestre de 2025.
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