La administración de la proteína distrofina a los músculos afectados es uno de los problemas más difíciles de la terapia génica para la DMD. Es posible que sea posible producir distrofina completa con tecnología de nanopartículas lipídicas de última generación para un tratamiento más eficaz de la enfermedad de distrofia muscular de Duchenne.
La terapia génica se administra a través de virus adenoasociados, pero debido a su pequeño tamaño y al tamaño del gen de la distrofina, sólo pueden transmitir microdistrofina, una forma truncada del gen de la distrofina.
Tabla de contenido
¿Qué son las nanopartículas lipídicas?
Las nanopartículas lipídicas, o LNP, son un nuevo tipo de vehículo de transporte de genes que puede transportar tanto proteínas como ácidos nucleicos. Las LNP actuales se basan en la biología de las enfermedades humanas y en la química de los lípidos y el ARN, y se desarrollaron a partir de la experiencia con liposomas medicinales.
En 2018 se desarrolló un medicamento de ARNi para la amiloidosis mediada por transtiretina, Onpattro, utilizando LNP. Era necesaria una vacuna para contener el brote de COVID-19 que siguió. Esto atrajo mucha atención y contribuyó al éxito de la fabricación de vacunas basadas en LNP.
Ventajas de las nanopartículas lipídicas
Los estudios farmacológicos y médicos han hecho un uso extensivo de las nanopartículas basadas en lípidos (LNP), una familia muy versátil de nanotransportadores. Pueden contener una variedad de agentes medicinales para una amplia gama de usos, incluidos anticuerpos monoclonales, ácidos nucleicos y compuestos diminutos. [Leer más: ¿Qué es el ARNm de Bobcat?]
Los nanotransportadores de líquidos ofrecen una serie de ventajas, entre ellas, la protección de los medicamentos contra la degradación in vivo, el aumento de su solubilidad y eficacia, la facilitación de la administración dirigida de los medicamentos al lugar de la enfermedad, el control de la liberación de los mismos y la modificación de la biodistribución de los mismos. Estos nanotransportadores diseñados tienen el potencial de abordar varios inconvenientes importantes de los medicamentos convencionales, entre ellos, la biodisponibilidad limitada, la susceptibilidad a la degradación enzimática, los efectos secundarios no deseados y la eficacia insuficiente.
Las principales ventajas de las nanopartículas lipídicas
- La posibilidad de readministración,
- Mayor capacidad de embalaje,
- Producción a gran escala más sencilla.
Cómo utilizar nanopartículas lipídicas en la distrofia muscular de Duchenne
Tras el notable éxito de las vacunas basadas en ARNm contra la COVID-19, las nanopartículas lipídicas (LNP) surgieron como un método clave de administración de terapia génica no viral.
Se sabe que el uso de AAV para transferir información genética en terapia génica no es muy eficaz porque se necesita administrar una mayor cantidad de virus para que el tratamiento sea efectivo. Las nanopartículas lipídicas aumentan la transferencia de material genético a la célula al unirse a una molécula que puede adherirse a las células musculares de manera más efectiva.
Más información: Posibles nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne
[…] Nanopartículas lipídicas (LNP) de próxima generación para el tratamiento de la enfermedad de Duchenne […]