Keros Therapeutics anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (“FDA”) otorgó la designación de medicamento huérfano a KER-065 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (“DMD”).
“Recibir la designación de medicamento huérfano para KER-065 pone de relieve la importante necesidad médica no satisfecha de los pacientes con DMD”, declaró Jasbir S. Seehra, presidente y director ejecutivo. “Esta designación representa un hito importante para Keros, ya que avanzamos hacia un ensayo clínico de fase 2 con KER-065 en pacientes con DMD”.
La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a terapias en investigación que abordan enfermedades o afecciones médicas raras que afectan a menos de 200,000 personas en Estados Unidos. Esta designación ofrece ciertos beneficios potenciales, como créditos fiscales para ensayos clínicos cualificados, exención o pago parcial de las tasas de solicitud de la FDA y siete años de exclusividad en el mercado, si se aprueba.
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¿Qué es KER-065?
KER-065 es una nueva trampa de ligando compuesta por un dominio de unión a ligando modificado derivado del receptor de activina tipo IIA y del receptor de activina tipo IIB, que se fusiona a la porción del anticuerpo humano conocida como dominio Fc. KER-065 está diseñado para actuar como una trampa de ligando e inhibir los efectos biológicos de la miostatina y la activina A, dos ligandos que se comunican a través de los receptores de activina, para aumentar la regeneración del músculo esquelético, aumentar el tamaño y la fuerza muscular, reducir la grasa corporal, reducir la fibrosis del músculo esquelético y aumentar la resistencia ósea.
