La eficacia del Elevidys en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) ha mostrado resultados prometedores en estudios clínicos, pero ¿son suficientes? El precio de $3 millones se considera prohibitivo en todas las comunidades con DMD, y lamentablemente muchas familias intentan acceder al tratamiento organizando campañas individuales.
Hoy hablaremos con el representante turco de DMD WarrioR sobre su opinión sobre Elevidys. Compartiremos lo que nuestro representante turco escribió a Sarepta y Roche sobre Elevidys y las respuestas que recibió, sin comentarios. Creemos que esta entrevista será de interés para todos los pacientes con DMD y sus familias en el mundo. ¿Qué tan útil es el Elevidys para tratar la DMD? ¿Vale la pena invertir 3 millones de dólares?
Al explorar estas preguntas, esperamos aportar claridad y comprensión sobre los posibles beneficios y desafíos asociados con Elevidys. Nuestro análisis también abordará las implicaciones más amplias para el acceso a tratamientos innovadores para pacientes con DMD a nivel mundial.
Nuestras preguntas sobre Elevidys y las respuestas que recibimos:
¿Elevidys vale 3 millones de dólares estadounidenses?
Mi respuesta a esto es: No, este precio es demasiado alto
How much will the normal lifespan of a child taking Elevidys increase?
¡Nadie sabe la respuesta a esto!
¿Por qué cree que la terapia génica Elevidys es cara?
Antes que nada, permítanme aclarar que también soy padre de un niño con DMD. Supongamos que, de alguna manera, conseguí la terapia génica Elevidys. ¿Cuánto tiempo más prolongará la vida de mi hijo este tratamiento? Sarepta necesita responder a esta pregunta para que yo pueda entender si vale la pena invertir 3 millones de dólares o no.
¿Tiene alguna otra inquietud sobre Elevidys?
Por supuesto que sí. Por ejemplo, ¿cuánto disminuyen los niveles de CK, AST y ALT en los niños que toman Elevidys? Sarepta debería explicar esto detallada y transparentemente.
¿Qué le escribiste a Sarepta y Roche?
Como representante turco de DMDWarrior, primero envié un correo electrónico detallado a Sarepta. Pregunté cuándo Roche solicitaría una licencia en Turquía. Sarepta me respondió en mi quinto correo, creo. Dijeron que consultarían con Roche sobre el asunto y se pondrían en contacto con nosotros. Mientras tanto, como equipo, intentamos concertar una cita con Roche en Turquía, pero no tuvimos éxito. Nunca recibimos respuesta ni explicación de Sarepta durante este proceso.
¿Qué respondieron?
¡Nada!
¿Cuál es la pregunta más importante que tienes en mente?
La microdistrofina tiene aproximadamente 30% del tamaño de la distrofina no mutada.
When we look at clinical trials, Elevidys enables the production of beetwen 30% and 40% micro dystrophin. But I don’t think this data is very meaningful. Nadie sabe qué tan efectivo es esto. Bueno, según todos estos datos ¿este tratamiento vale 3 millones de dólares?
For example, if Elevidys was produced 100% normal dystrophin, perhaps a cost of $3 million would seem normal in the pharmaceutical industry, but Sarepta also states that Elevidys is not a cure-all.
¿Tiene alguna pregunta que le gustaría hacerle a Sarepta durante esta entrevista?
Sí.
¿Cuánto tiempo mantendrá vivo a mi hijo este tratamiento?
¿Por qué el tratamiento de terapia génica Elevidys cuesta $3 millones?
¿Qué pasa con los niveles de CK, AST y ALT después de recibir Elevidys?
¿Por qué no solicitan licencias en todos los países?Leer más]
¿Por qué no responden a DMDWarrioR?
¿Qué opinas sobre la manifestación de preocupación del Ministerio de Salud de Chile sobre la efectividad del Elevidys?
Sarepta necesita compartir todos los datos y explicar claramente por qué este tratamiento cuesta $3 millones.
Estoy de acuerdo con las declaraciones del Ministro de Salud de Chile sobre este tema.Leer más]
¿Crees que Elevidys obtendrá la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)?
Todos desean que EMA otorgue esta aprobación. Pero creo que los resultados clínicos no se considerarán suficientes. De hecho, la razón más probable del rechazo será su precio exorbitante. Además, existen estudios serios en Europa, y EMA considerará la efectividad junto con el precio al evaluar Elevidys.Leer más]
¿Qué opinas de otros ensayos clínicos?
Si me preguntas mi opinión personal, la mayoría de ellos serán más efectivos y más baratos que el Elevidys.
Actualmente existen estudios que producen niveles más altos de microdistrofina. Algunas compañías de investigación incluso afirman haber logrado producir distrofina normal.
¿Cuál es tu mensaje para quienes te siguen en Turquía?
Actualmente hay estudios importantes en Turquía, Rusia, China, Francia, Canadá y Japón.
Las noticias de estos estudios pronto empezarán a llegar a la prensa.
¿Existe algún estudio sobre DMD en Turquía?
Por supuesto que sí. Hay investigadores muy valiosos en Turquía. Sus trabajos avanzan rápidamente. Los seguimos de cerca y nos mantenemos en contacto.
Quizás la sorpresa venga de Turquía.
Agradecemos a nuestro amigo turco por compartir su opinión. Esperamos que Elevidys y todas las demás opciones de tratamiento lleguen a Turquía y estén cubiertas por el reembolso estatal.
