¿Es la terapia génica de Duchenne un tratamiento adecuado a pesar de su efecto inmunogénico de clase?
La debilidad muscular progresiva y la mortalidad eventual como resultado de miocardiopatía o complicaciones respiratorias son las características de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad grave...
Nuevas investigaciones sobre las interacciones de las proteínas en la distrofia muscular de Duchenne conducen a terapias más específicas
Un descubrimiento pionero ha demostrado las complicadas relaciones entre la distrofina, una proteína de estabilidad muscular, y su proteína compañera, la distrobrevina, abriendo nuevas vías para el estudio...
El modelado del pez cebra muestra resultados prometedores en la investigación de la enfermedad de Duchenne (DMD)
El pez cebra (Danio rerio) se ha convertido en un organismo modelo valioso para investigar el desarrollo musculoesquelético y la fisiopatología de las enfermedades asociadas. Sus genes clave y sus...
Médicos del Sistema de Salud de la Universidad de Miami y del Hospital Infantil Holtz evaluaron la eficacia de ELEVIDYS
Los médicos del Sistema de Salud de la Universidad de Miami y del Hospital Infantil Holtz están desempeñando un papel importante para lograr el acceso a ELEVIDYS. La terapia proporciona un microgen funcional...
La herramienta de edición genética SPLICER tiene un gran potencial para tratar la distrofia muscular de Duchenne
Se ha aplicado una nueva herramienta de edición genética que ayuda a la maquinaria celular a omitir partes de genes responsables de enfermedades para reducir la formación de...