Hoy, ITF Therapeutics LLC, filial estadounidense de Italfarmaco, anunció la presentación de siete resúmenes para la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) en Dallas, Texas, del 16 al 19 de marzo de 2025. Los datos del estudio de fase 3 EPIDYS y del estudio de extensión abierto de la compañía en pacientes con DMD tratados con givinostat se muestran en pósteres. Los datos sobre la progresión de la enfermedad y la función respiratoria se utilizan para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de givinostat.¿Qué es Duvyzat (Givinostat)?]
Un póster presentado por Krista Vandenborne, Ph.D., presidenta del Departamento de Fisioterapia de la Universidad de Florida, incluye datos del estudio de fase 3 EPIDYS y de un estudio de extensión abierto en curso que evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo del givinostat en niños ≥ 6 años con DMD.
Mediante el emparejamiento por puntuación de propensión basado en los resultados iniciales de las pruebas funcionales y el tipo de esteroide, se emparejó a 142 pacientes de EPIDYS y del estudio de extensión tratados con givinostat y esteroides con 142 pacientes de dos estudios de evolución natural de la DMD tratados solo con esteroides. Los resultados se evaluaron según la mediana de edad en la que se presentaron hitos de la progresión de la DMD, como la dificultad persistente para subir 4 escaleras, la dificultad para levantarse del suelo y la pérdida de la deambulación. La mediana de edad en la pérdida de la deambulación en los pacientes tratados con givinostat fue de 18,1 años, en comparación con los 15,2 años del grupo control.
