Insmed se está preparando para utilizar su innovadora terapia génica, INS1201, para combatir la distrofia muscular de Duchenne. Insmed tiene previsto iniciar los ensayos clínicos de fase I de INS1201 en la primera mitad de 2025, después de que el FDA aprobara su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) en diciembre de 2024.
¿Qué es la terapia génica Insmed INS1201?
El INS1201 se dirige directamente al sistema nervioso central y se administra por vía intratecal, a diferencia del Elevidys, que necesita una inyección intravenosa sistémica. Se pretende abordar los problemas de seguridad y eficacia de los tratamientos génicos sistémicos mediante esta estrategia de administración focalizada.
La administración intratecal reduce drásticamente la dosis necesaria entre diez y cincuenta veces, lo que evita la toxicidad sistémica y los efectos no deseados al concentrar el medicamento donde se necesita. A pesar de obstáculos como la lesión de la médula espinal, el daño a los nervios y el riesgo de infecciones, esto podría proporcionar a los pacientes una opción más segura y posiblemente más exitosa, especialmente a la luz de los problemas de seguridad asociados con las grandes dosis de vectores virales utilizados en la terapia intravenosa.
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