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Gentherapie
Gentherapie
Pressemitteilungen
Neue positive Funktionsdaten aus der RGX-202 Affinity Duchenne®-Studie Phase 1/2 von Regenxbio gemeldet
Regenxbio RGX-202
Pressemitteilungen
Entos Pharmaceuticals entwickelt wiederdosierbare Dystrophin-Gentherapie in voller Länge: Fusogenix PLV-Methode
Pressemitteilungen
Genethon meldet Ergebnisse der klinischen Studie zur Gentherapie GNT0004: Dauerhafte Senkung der CK-Werte bei mehr als 75%
Pressemitteilungen
Sarepta Therapeutics gibt die Zulassung von ELEVIDYS, einer Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, in Japan bekannt
Leitartikel
Wie geht es weiter mit Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), nachdem sich die Pharmariesen aus der AAV-basierten Gentherapieforschung zurückgezogen haben?
DMD
Mikrodystrophin: 5 kritische Fragen, die jeden beschäftigen
Pressemitteilungen
Scribe Therapeutics und Prevail Therapeutics präsentieren auf der ASGCT 2025 Daten zur In-vivo-CRISPR-basierten Genombearbeitung
Pressemitteilungen
Die in Russland ansässige Circle of Kindness-Stiftung gibt eine Preissenkung für die Elevidys-Gentherapie 18% bekannt
Pressemitteilungen
Gentherapie Belief BioMed BBM-D101 erhält IND-Zulassung durch die National Medical Products Administration (NMPA)
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Häufig gestellte Fragen zur Anwendung von Elevidys bei Muskeldystrophie Duchenne
DMD-Krieger
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26. Dezember 2024
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Leitartikel
Ziel der Accredited Duchenne Centers (ADC) ist es, allen Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie eine einheitliche und zeitgemäße Versorgung zu bieten
Forschung
Klinische Phase-3-Studie zur Gentherapie RGX-202 beginnt
Forschung
Entrada Therapeutics beginnt in Europa mit klinischen Studien für Exon 44- und Exon 45-Skipping-Therapien