Laut einer Mitteilung von Satellos Bioscience Inc. wurde in einem Experiment an Hunden mit DMD festgestellt, dass die Dystrophinproduktion bei den Versuchspersonen mit der Therapie SAT-3247 nahezu normal war. Diese Entwicklung gab Familien, die mit der Duchenne-Krankheit belastende Tage durchleben, Hoffnung.
- Die Analyse zeigte eine Verbesserung der Muskelmorphologie und eine erhöhte Regeneration in Muskelgruppen, einschließlich Zwerchfell, Quadrizeps und Wade.
- Nach vier Monaten täglicher oraler Behandlung mit SAT-3247, Satellos‘ firmeneigenem kleinen Molekül, wurden keine unerwünschten Ereignisse und keine signifikanten Veränderungen in der Hämatologie oder klinischen Chemie beobachtet.
- Daten werden auf dem Jahreskongress der World Muscle Society 2024 präsentiert
Satellos Bioscience Inc. („Satellos“ oder das „Unternehmen“) (TSX: MSCL, OTCQB: MSCLF), ein börsennotiertes Biotechnologieunternehmen, das neue niedermolekulare Therapieansätze zur Verbesserung der Behandlung von Muskelerkrankungen und -störungen entwickelt, gab heute eine Datenpräsentation auf dem 29. Jahreskongress der World Muscle Society bekannt, der vom 8. bis 12. Oktober 2024 in Prag stattfindet. Die Präsentation bietet einen Überblick über die wichtigsten Daten, die während der offenen Pilotstudie von SAT-3247 in einem Hundemodell der Duchenne-Muskeldystrophie („Duchenne“ oder „DMD“) gesammelt wurden.
Nachfolgend finden Sie eine erste Zusammenfassung der Daten. Nach vier Monaten Behandlung mit SAT-3247:
- Bei den behandelten Tieren war im Vergleich zu historischen Vergleichsdaten eine Rückkehr der Muskelfunktion auf ein Niveau nahe dem gesunder, nicht erkrankter, altersentsprechender Tiere festzustellen.
- Bei den Tieren wurde ein Anstieg des Regenerationsindex (RI) im Zwerchfell, im Gastrocnemius medialis (Wade) und im vastus lateralis (Quadrizeps) festgestellt. Dies kommt zu den zuvor berichteten Verbesserungen des RI im Bizeps femoris hinzu.
- Es traten keine unerwünschten Ereignisse auf und es wurden keine signifikanten Veränderungen in der Hämatologie oder klinischen Chemie beobachtet.
- Es wurden Tendenzen zu niedrigeren Kreatinkinasewerten beobachtet, ein Befund, der mit einer krankheitsmodifizierenden Behandlung von Duchenne in Einklang stehen könnte.
„Wir glauben, dass die beobachteten Verbesserungen bei der Regeneration und der Muskelkraft auf nahezu gesunde Werte innerhalb von vier Monaten Behandlung im Vergleich zu veröffentlichten Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf und anderen therapeutischen Eingriffen im Hundemodell von DMD bahnbrechend sind“, sagte Frank Gleeson, Mitbegründer und CEO von Satellos Bioscience. „Das Hundemodell gilt als schwerwiegender als Mausmodelle und stellt möglicherweise einen besseren Test für die Nützlichkeit einer Behandlung bei der Übertragung auf den Menschen dar. Wir sind begeistert, dass die Behandlung mit unserem oralen kleinen Molekül SAT-3247 so dramatische Verbesserungen gezeigt hat. Diese äußerst vielversprechenden Ergebnisse bestärken unseren Glauben an das Potenzial von SAT-3247, ein sinnvolles krankheitsmodifizierendes Medikament anzubieten, um Patienten mit Duchenne zu helfen.“
Das Hundemodell der Muskeldystrophie stellt einen schwereren klinischen Phänotyp dar und spiegelt den Krankheitsverlauf wider, der bei Menschen mit DMD beobachtet wird. In dieser Pilotstudie wurde jedes Tier (n=2) vier Monate lang täglich mit einer oralen Dosis SAT-3247 behandelt. Diese Pilotstudie mit mehreren Parametern maß klinische Chemie, Hämatologie und Muskelfunktion und umfasste eine groß angelegte Muskelhistologie. Aus der Muskelhistologie wurde der Regenerationsindex (RI) berechnet, ein Maß für die Anzahl neu regenerierter Muskelfasern im Verhältnis zur Anzahl beschädigter und absterbender Muskelfasern.
Die Daten aus dieser Studie werden auf einem Poster mit dem Titel „SAT-3247: Ein oraler niedermolekularer Inhibitor, der auf AAK1 abzielt, einen entscheidenden Effektor der Skelettmuskelregeneration.“ vorgestellt. Das Poster ist auf der Seite „Events & Präsentationen“ der Satellos-Website unter ir.satellos.com verfügbar.
