Precision BioSciences, ein Unternehmen, das sich mit der Genomeditierung im klinischen Stadium beschäftigt und seine neuartige proprietäre ARCUS®-Plattform nutzt, um In-vivo-Genmeditierungstherapien für Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu entwickeln, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) PBGENE-DMD den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zuerkannt hat.
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Nahezu vollständiges Dystrophin-Protein
„Die Auszeichnung als seltene pädiatrische Erkrankung unterstreicht den erheblichen ungedeckten Bedarf an neuen Therapieoptionen für Jungen mit DMD“, so Cindy Atwell, Chief Development and Business Officer bei Precision BioSciences. „Unser erstklassiges PBGENE-DMD-Programm, das die differenzierten Fähigkeiten unserer ARCUS-Geneditierungsplattform nutzt, um die Exons 45-55 des Dystrophin-Gens zu entfernen, birgt das Potenzial, bei bis zu 60% Patienten mit DMD eine signifikante Verbesserung und einen dauerhaften funktionellen Nutzen zu erzielen. Unser Ansatz zielt darauf ab, die DNA-Sequenz eines Patienten dauerhaft zu bearbeiten, wodurch natürlich produziertes, nahezu vollständiges Dystrophin-Protein entsteht, das beim Menschen nachweislich funktionsfähig ist. Wir freuen uns darauf, die derzeit laufenden, abschließenden toxikologischen Studien, die die Zulassung der IND ermöglichen, abzuschließen und erste klinische Daten zu generieren, die für 2026 erwartet werden.“
Was ist PBGENE-DMD?
PBGENE-DMD ist Precisions Entwicklungsprogramm zur Behandlung von DMD. Der Ansatz nutzt zwei komplementäre ARCUS-Nukleasen, die einmalig in einem einzigen AAV verabreicht werden, um die Exons 45-55 des Dystrophin-Gens zu entfernen. Ziel ist es, das Dystrophin-Protein im Körper nahezu in voller Länge wiederherzustellen und so die funktionellen Ergebnisse zu verbessern. PBGENE-DMD ist für mehr als 60% der DMD-Patienten gedacht.
In präklinischen Studien zeigte PBGENE-DMD die Fähigkeit, wichtige Muskeltypen, die am Fortschreiten von DMD beteiligt sind, gezielt anzusprechen und führte zu signifikanten, dauerhaften Funktionsverbesserungen in einem humanisierten DMD-Mausmodell. PBGENE-DMD stellte die Fähigkeit des Körpers wieder her, ein nahezu vollständiges funktionelles Dystrophin-Protein in verschiedenen Muskeln, einschließlich Herzgewebe und verschiedenen wichtigen Skelettmuskelgruppen, zu produzieren. Darüber hinaus editierte PBGENE-DMD Satelliten-Muskelstammzellen, die für die langfristige Haltbarkeit und anhaltende Funktionsverbesserung entscheidend sein sollen.
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