Forscher der University of Alberta entwickeln ein Molekül, das genetische Mutationen umgeht und so ein wichtiges Muskelreparaturprotein wiederherstellt. Erfahren Sie mehr über die OligomicsTx-Gentherapiestudie …
Ein Forschungsteam der University of Alberta hat den ersten Schritt zum Nachweis unternommen, dass seine innovative Gentherapie eine seltene genetische Erkrankung namens Dysferlinopathie erfolgreich behandeln kann, die die Fähigkeit des Körpers zur Reparatur beschädigter Muskeln beeinträchtigt.
In neu veröffentlichten Forschungsergebnissen berichtet das Team, dass es ein neues Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung von Dysferlinopathie entwickelt hat. Das Molekül stellte die Funktion des muskelreparierenden Proteins Dysferlin effektiv wieder her, wenn es zur Behandlung von Zellen von Dysferlinopathie-Patienten eingesetzt wurde. Das Molekül löst einen Prozess namens „Exon-Skipping“ aus, der es Zellen ermöglicht, fehlerhafte genetische Anweisungen zu umgehen und das Protein zu produzieren, das zum Wiederaufbau des Muskelgewebes benötigt wird. [Mehr lesen]
„Unser Ziel ist es, neue Therapeutika zu entwickeln und Muskeldystrophie und neuromuskuläre Erkrankungen mithilfe neuer Technologien wie Antisense-Oligonukleotiden und CRISPR-Genomeditierung letztendlich zu heilen, um den Patienten das Gehen wieder zu ermöglichen“, sagt Toshifumi Yokota, Professor für medizinische Genetik. [Wer ist Toshifumi Yokota?]
