Insmed bereitet sich darauf vor, seine bahnbrechende Gentherapie INS1201 zur Bekämpfung der Muskeldystrophie Duchenne einzusetzen. Insmed beabsichtigt, im ersten Halbjahr 2025 mit klinischen Studien der Phase I für INS1201 zu beginnen, nachdem FDA im Dezember 2024 seinen Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (IND) genehmigt hat.
Was ist die Insmed INS1201-Gentherapie?
INS1201 zielt direkt auf das zentrale Nervensystem ab und wird intrathekal verabreicht, im Gegensatz zu Elevidys, das systemisch intravenös injiziert werden muss. Die Sicherheits- und Wirksamkeitsprobleme bei systemischen Genbehandlungen sollen durch diese gezielte Verabreichungsstrategie gelöst werden.
Die intrathekale Verabreichung verringert die erforderliche Dosis um das Zehn- bis Fünfzigfache und verhindert systemische Toxizität und unerwünschte Nebenwirkungen, indem das Medikament dort konzentriert wird, wo es benötigt wird. Trotz Hindernissen wie Rückenmarksverletzungen, Nervenschäden und dem Infektionsrisiko könnte dies den Patienten eine sicherere und möglicherweise erfolgreichere Option bieten, insbesondere angesichts der Sicherheitsprobleme im Zusammenhang mit den hohen Dosen viraler Vektoren, die bei der intravenösen Therapie verwendet werden.
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