Elevidys, eine Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) aus Sarepta Therapeutics, steht nun ambulanten Patienten zur Verfügung. Die US-amerikanische Food and Drug Administration schlägt eine Aufhebung der freiwilligen Sperre vor. Die Untersuchung von FDA ergab, dass das Gentherapieprodukt nichts mit dem Tod des 8-jährigen Jungen zu tun hatte.
Die Geschichte von Sareptas Gentherapie, die Anfang des Jahres nach Bekanntwerden schwerwiegender Sicherheitsbedenken und Todesfälle begann, hat mit dem regulatorischen Schleudertrauma eine neue Wendung genommen. FDA intervenierte und forderte Sarepta auf, alle US-Lieferungen des Medikaments für ambulante Patienten einzustellen, nachdem ein dritter Patient – ein 51-jähriger Mann, der an einer Phase-I-Studie für das Medikament zur Behandlung von Gliedergürteldystrophie teilgenommen hatte, bei der ebenfalls ein AAV-Vektor verwendet wird – gestorben war. FDA leitete daraufhin eine Untersuchung ein, nachdem am Freitag ein weiterer Todesfall gemeldet worden war.
In einer knappen Stellungnahme vom Montagnachmittag schlug FDA jedoch vor, die freiwillige Sperre aufzuheben und gehfähigen Patienten die weitere Einnahme von Elevidys zu ermöglichen. Sarepta und die brasilianischen Behörden stimmten mit der Behörde überein, dass der jüngste Tod des achtjährigen brasilianischen Patienten wahrscheinlich eher durch eine schwere Grippe als durch das Gentherapieprodukt selbst verursacht wurde. – Weiterlesen: FDA Untersuchung des Todes eines 8-jährigen brasilianischen Jungen, der Elevidys erhielt –
Für nicht gehfähige Patienten gilt weiterhin eine freiwillige Sperre, für die FDA nach zwei Todesfällen im Zusammenhang mit Elevidys noch keine Empfehlungen herausgegeben hat.
