Avidity Biosciences gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Delpacibart Zotadirsen (del-zota) den Status einer bahnbrechenden Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit Mutationen, die für das Skipping von Exon 44 (DMD44) anfällig sind, zuerkannt hat.
Del-zota wird derzeit in der Phase-2-EXPLORE44-Open-Label-Extension-Studie (EXPLORE44-OLE™) für Menschen mit DMD44 untersucht und ist das erste von mehreren AOCs, die das Unternehmen für DMD entwickelt.
DMD ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Muskelschädigung und -schwäche aufgrund des Verlusts des Dystrophin-Proteins gekennzeichnet ist, der typischerweise in sehr jungem Alter beginnt. Del-zota wurde entwickelt, um Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomere (PMOs) an Skelettmuskel- und Herzgewebe abzugeben, um gezielt Exon 44 des Dystrophin-Gens zu überspringen und die Produktion von Dystrophin in nahezu voller Länge zu ermöglichen. - Mehr lesen: Avidity Biosciences gibt positive Topline-Del-Zota-Daten bekannt, die konsistente, statistisch signifikante Verbesserungen bei Dystrophin zeigen –
„Die Auszeichnung als bahnbrechende Therapie unterstreicht die Wertschätzung von FDA für das erhebliche Potenzial von del-zota zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von DMD44 und den dringenden Bedarf an innovativen Behandlungsmöglichkeiten für die DMD-Gemeinschaft“, sagte Dr. Steve Hughes, Chief Medical Officer bei Avidity. „Angesichts der bemerkenswerten, anhaltenden Verbesserungen, die wir in der Phase-1/2-Studie EXPLORE44 bei mehreren Biomarkern, darunter Dystrophin, beobachtet haben, konzentrieren wir uns darauf, del-zota so schnell wie möglich Menschen mit DMD44 zugänglich zu machen und liegen im Zeitplan für unsere geplante BLA-Einreichung Ende 2025.“
In der abgeschlossenen Phase-1/2-Studie EXPLORE44® für Menschen mit DMD44 zeigte del-zota statistisch signifikante Erhöhungen des Exon-Skippings, eine deutliche Steigerung der Dystrophinproduktion, eine signifikante und anhaltende Senkung der Kreatinkinasewerte auf nahezu normale Werte sowie eine durchgängig positive Sicherheit und Verträglichkeit. Avidity plant, Topline- und Funktionsdaten aus der laufenden, vollständig rekrutierten Phase-2-Studie EXPLORE44-OLE im vierten Quartal 2025 vorzustellen.
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Das Unternehmen liegt weiterhin im Zeitplan für die geplante BLA-Einreichung Ende 2025. Aviditys kommerzielle Vorbereitungen für eine mögliche US-Markteinführung von del-zota in DMD44 nach der Zulassung von FDA laufen. Die erwartete Markteinführung von Del-zota bildet den Grundstein für mögliche sequenzielle Markteinführungen weiterer neuromuskulärer Programme von Avidity für Del-Desiran bei myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) und Del-Brax bei fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD).
Die Bezeichnung „bahnbrechende Therapie“ ist ein Verfahren, das die Entwicklung und Prüfung von Arzneimitteln beschleunigen soll, die zur Behandlung einer schwerwiegenden Erkrankung bestimmt sind und bei denen vorläufige klinische Erkenntnisse darauf hindeuten, dass das Arzneimittel in Bezug auf einen oder mehrere klinisch bedeutsame Endpunkte eine wesentliche Verbesserung gegenüber der verfügbaren Therapie darstellen könnte.
Zusätzlich zum Status als bahnbrechende Therapie wurde del-zota zuvor von der FDA und der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) der Orphan-Drug-Status sowie von der FDA der Status als seltene pädiatrische Erkrankung und Fast-Track-Arzneimittel für die Behandlung von DMD44 zuerkannt.
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