Entrada Therapeutics gab heute bekannt, dass es von den Gesundheitsbehörden und Ethikkommissionen mehrerer Länder gemäß der Verordnung der Europäischen Union über klinische Prüfungen (EU-CTR) die Genehmigung für den Beginn von ELEVATE-45-201 erhalten hat. Dabei handelt es sich um eine klinische Phase-1/2-Studie mit aufsteigender Mehrfachdosis (MAD) von ENTR-601-45 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), bei denen Exon-45-Skipping empfänglich ist.
Entrada Therapeutics erhält EU-Zulassung
„ELEVATE-45-201 ist die am weitesten fortgeschrittene klinische Studie einer konjugierten Exon-Skipping-Therapie für Patienten, die für Exon-45-Skipping geeignet sind. Sie bietet das Potenzial, eine große Duchenne-Subpopulation mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf zu behandeln“, sagte Dipal Doshi, Chief Executive Officer von Entrada Therapeutics. „Die EU-Zulassung basiert auf der wachsenden klinischen Dynamik unserer neuartigen Duchenne-Programme. Mit den kürzlich erfolgten Zulassungen für ELEVATE-44 und ELEVATE-45 und der geplanten Einreichung der Zulassung für ELEVATE-50 im Laufe dieses Jahres sind wir auf gutem Weg, den Umfang unseres DMD-Franchise bis Jahresende deutlich zu erweitern.“
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Klinische Studie zum Skipping von Exon 45 startet in der EU
ELEVATE-45-201 ist eine globale, zweiteilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ENTR-601-45 bei ambulanten Patienten mit Duchenne, bei denen Exon-45-Skipping empfänglich ist. Teil A ist eine Studie mit aufsteigenden Mehrfachdosen zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik, einschließlich Exon-Skipping und Dystrophin-Produktion, bei etwa 24 Patienten. Die Dosierung erfolgt alle sechs Wochen, wobei die geplanten Dosen für drei Kohorten voraussichtlich zwischen 5 mg/kg und 15 mg/kg liegen. In Teil B der Studie wird die in Teil A festgelegte optimale Dosis hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit weiter evaluiert, einschließlich funktioneller Ergebnisse und von den Patienten berichteter Messungen der Lebensqualität. Studienteilnehmer können möglicherweise an einer offenen Verlängerungsstudie (OLE) teilnehmen, in der die Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von ENTR-601-45 über einen längeren Zeitraum untersucht wird. Das Unternehmen ist auf Kurs, ELEVATE-45-201 im dritten Quartal 2025 zu starten.
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