Entos Pharmaceuticals entwickelt wiederdosierbare Dystrophin-Gentherapie in voller Länge: Fusogenix PLV-Methode

Die Entos Pharmaceuticals Fusogenix PLV-Plattform ist ein Verabreichungssystem, das die Vorteile viraler und nicht-viraler Ansätze vereint. Dank eines völlig neuen Mechanismus für die intrazelluläre Verabreichung von RNA-, DNA- und Gentherapien eignet sich Fusogenix PLV für eine breite Palette erstklassiger genetischer Medikamente. Entos setzt sich dafür ein, diese Technologie zu nutzen, um Heilmittel zu entwickeln und das Leben von Patienten und ihren Familien zu verbessern.

Entos Pharmaceuticals Inc. (Entos) ist ein Biotechnologieunternehmen, das Gentherapien mithilfe seiner nicht-viralen, wiederverabreichbaren Fusogenix PLV-Technologie entwickelt. CureDuchenne Ventures gab eine anfängliche Investition von 102 Billionen TP1 in Entos bekannt. Um die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu heilen, wird Entos diese Finanzierung nutzen, um eine muskelgerichtete Therapie zu entwickeln, die Dystrophin in voller Länge freisetzt.

CureDuchenne Ventures investiert in Entos Pharmaceuticals

„Wir sind vom Potenzial der Entos Pharmaceuticals-Technologie sehr begeistert und freuen uns auf die Zusammenarbeit mit Entos bei der Entwicklung einer Gentherapie, die die Einschränkungen der aktuellen AAV-basierten Ansätze überwindet – eine Therapie, die Personen mit bereits bestehender Immunität nicht ausschließt, eine erneute Dosierung ermöglicht und – was entscheidend ist – das vollständige Dystrophin an alle notwendigen Muskelgewebe liefert“, sagte Debra Miller, Gründerin und CEO von CureDuchenne. – Fusogenix PLV

CureDuchenne ist seit langem führend in der Finanzierung innovativer Therapieansätze, und diese Investition unterstreicht unseren kontinuierlichen Einsatz von Venture Philanthropy, um den Fortschritt hin zu bahnbrechenden Behandlungen für Duchenne voranzutreiben. Wir danken unseren Spendern und der Duchenne-Gemeinschaft von ganzem Herzen – Ihre Unterstützung hat diese Investition ermöglicht und treibt den Fortschritt hin zu einer Heilung weiter voran.“

Was ist Fusogenix PLV

Die Fusogenix PLV-Abgabeplattform ist mit unseren proprietären fusogenen FAST-Proteinen formuliert, um die Fusion und intrazelluläre Abgabe therapeutischer Nukleinsäurenutzlasten an Zellen und Gewebe im gesamten Körper voranzutreiben – und so diese dringend benötigten Therapien Wirklichkeit werden zu lassen.

„Die Fusogenix PLV-Plattform ermöglicht die sichere, effektive und wiederverwendbare Übertragung vollständig funktionaler Gene, wie Dystrophin, an Muskelzellen im gesamten Körper. Da Fusogenix PLV-basierte Behandlungen bei Bedarf mehrfach verabreicht werden können, könnte dies einen echten Wendepunkt darstellen“, sagte John Lewis, CEO von Entos Pharmaceuticals. „Wir hoffen, dass dieser Ansatz für Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie und ihre Familien einen echten Unterschied machen wird.“

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