ITF Therapeutics, eine Tochtergesellschaft von Italfarmaco, gab heute die Veröffentlichung positiver Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit von Duvyzat (Givinostat) als Behandlung für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) aus den offenen Verlängerungen der Phase-2- und Phase-3-Studien (EPIDYS) des Unternehmens bekannt.
Die in Annals of Clinical and Translational Neurology veröffentlichten Ergebnisse zeigen, dass eine Langzeitbehandlung mit Givinostat, einem neuartigen Histon-Deacetylase (HDAC)-Hemmer, in Kombination mit Kortikosteroiden das Fortschreiten der Krankheit bei gehfähigen Patienten ab sechs Jahren mit DMD verzögerte.
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Wichtig ist, dass in allen Behandlungsgruppen, die Givinostat erhielten, ein klinischer Nutzen beobachtet wurde, der sich positiv auf wichtige Mobilitätsfunktionen wie das Aufstehen vom Boden, das Treppensteigen und die Gehfähigkeit auswirkte. Givinostat hat die Marktzulassung in den USA, der EU und Großbritannien erhalten.
- Neue in Annals of Clinical and Translational Neurology veröffentlichte Daten zeigen, dass eine Langzeitbehandlung mit Givinostat den Verlust wichtiger Mobilitätsfunktionen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie deutlich verzögern kann.
- In allen Behandlungsgruppen konnte ein bedeutender klinischer Nutzen beobachtet werden, unabhängig vom Krankheitsstadium zu Beginn der Behandlung.
- Givinostat blieb bei längerer Anwendung gut verträglich, was mit früheren klinischen Studien übereinstimmt.
- Die durchschnittliche Nachbeobachtungszeit in der Verlängerungsstudie betrug mehr als 36 Behandlungsmonate, wobei einige Patienten seit Beginn der Givinostat-Behandlung über acht Jahre lang behandelt wurden.
Die Studie umfasste mehrere Kohorten von Jungen mit DMD, die alle über unterschiedliche Zeiträume Givinostat erhielten. Einige hatten bereits an den EPIDYS-Studien Phase 2 oder Phase 3 teilgenommen – entweder mit aktiver Behandlung oder Placebo – bevor sie an der Verlängerungsstudie teilnahmen. Andere wurden nach Erfüllung der Teilnahmekriterien direkt in die Verlängerungsstudie aufgenommen, nahmen jedoch nicht an der Hauptstudie teil. Die gesamte Behandlungszeit betrug bei einigen Patienten mehr als acht Jahre.
