Die US-amerikanische Food and Drug Administration untersucht den Tod eines 8-jährigen Jungen, der mit Elevidys, einer Sarepta Therapeutics-Gentherapie gegen Duchenne-Muskeldystrophie, behandelt wurde. Der Tod ereignete sich am 7. Juni 2025. Die Behörde FDA hat eine freiwillige Aussetzung des Produktvertriebs beantragt, während sie die Sicherheitsbedenken untersucht.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) gab in einer Pressemitteilung eine Untersuchung zum Tod eines achtjährigen Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne (Duchenne) bekannt, der die Gentherapie ELEVIDYS (Delandistrogen Moxeparvovec) erhalten hatte. – Mehr lesen –
Roche hat noch keine detaillierten Informationen bereitgestellt
Sarepta sah sich veranlasst, am 25. Juli 2025 eine Stellungnahme zu diesem Thema abzugeben.
Der Tod dieses Patienten wurde als unabhängig von der Behandlung mit ELEVIDYS eingestuft. Wie Naomi Kresge gestern bei Bloomberg News berichtete:
Laut Roche Holding AG steht der kürzlich erfolgte Tod eines Patienten in Brasilien, der mit der Gentherapie Elevidys gegen Muskeldystrophie Duchenne behandelt worden war, in keinem Zusammenhang mit der Behandlung. – Stellungnahme zu ELEVIDYS –
- Der Junge hatte nicht an einer klinischen Studie teilgenommen; der behandelnde Arzt ging davon aus, dass sein Tod nicht mit der Gentherapie zusammenhängt, heißt es in einer Erklärung von Roche.
- Der Tod wurde den Gesundheitsbehörden gemeldet
- Roche, das Sareptas Duchenne-Behandlung Elevidys außerhalb der USA vertreibt, lehnt es ab, sich zum Alter des Jungen oder zu Einzelheiten des Falles zu äußern.
Sarepta meldete dieses Ereignis am 18. Juni 2025 an FDA über die elektronische Postmarketing-Datenbank von FDA, FAERS.
