Medera, ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung von Therapeutika der nächsten Generation zur Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen konzentriert, und seine Abteilung für klinische Entwicklung Sardocor gaben heute gemeinsam mit dem University of Kansas Medical Center die erfolgreiche Behandlung des ersten Patienten in der klinischen Phase-1b-Studie zu MUSIC-DMD bekannt. Die Studie untersucht AAV1.SERCA2a, eine einmalige Gentherapie zur Behandlung von Kardiomyopathie infolge der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD-CM).
Inhaltsverzeichnis
Erster Patient mit SRD-001 behandelt
Der Patient wurde erfolgreich über einen Zugang zur linken Radialarterie mit der proprietären minimalinvasiven intrakoronaren Infusionsmethode von Medera behandelt. Der Patient verträgt den Eingriff gut und kann nach einer Nacht zur Beobachtung entlassen werden.
Gentherapie für DMD-Kardiomyopathie: SRD-001
„Dieser Meilenstein stellt einen entscheidenden Fortschritt in der Behandlung der DMD-assoziierten Kardiomyopathie dar“, sagte Dr. Ronald Li, CEO und Mitgründer von Medera. „Da sich die Überlebensraten durch Atemwegsinterventionen verbessern, haben sich Herzkomplikationen als häufigste Todesursache bei DMD-Patienten herausgestellt. Die innovative, erstmals am Menschen angewendete Gentherapie unserer Abteilung Sardocor bietet eine vielversprechende Lösung für diesen dringenden medizinischen Bedarf. Unsere proprietäre Methode der intrakoronaren Infusion hat sich bereits in anderen Indikationen als sichere und zuverlässige Methode zur direkten Einbringung des therapeutischen Gens in das betroffene Herzgewebe erwiesen.“
MUSIC-DMD Phase 1b-Studie
Bei der Phase-1b-Studie MUSIC-DMD handelt es sich um eine offene, kontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von AAV1.SERCA2a, einer Gentherapie mit dem Adeno-assoziierten Virus Serotyp 1 (AAV1), die das SERCA2a-Gen direkt in die Herzmuskelzellen überträgt, bei erwachsenen Männern mit DMD-assoziierter Kardiomyopathie.
An der Studie nehmen bis zu zwölf Teilnehmer teil, darunter eine Niedrigdosis-, eine Hochdosis- und eine Kontrollgruppe. Die DMD-assoziierte Kardiomyopathie ist durch eine Kalziumüberladung der Herzmuskelzellen gekennzeichnet, die zu fortschreitender Fibrose und Herzinsuffizienz führt. AAV1.SERCA2a zielt darauf ab, den Kalziumhaushalt bei DMD-CM-Patienten durch eine erhöhte SERCA2a-Proteinproduktion wiederherzustellen und so möglicherweise den zugrunde liegenden Krankheitsprozess umzukehren.
Klinische Studie SRD-001 – NCT06224660
Studienbeginn (tatsächlich): 2024-10-02
Primärer Abschluss (geschätzt): 2027-10
Studienabschluss (geschätzt): 2030-10
Anzahl der Teilnehmer (geschätzt): 12 (Männlich)
Standorte: USA
Studienberechtigte Altersgruppen: 18 Jahre und älter (Erwachsene, ältere Erwachsene)
SRD-001 Phase 1b Teilnahmekriterien
Um teilnahmeberechtigt zu sein, müssen die Einschlusskriterien erfüllt sein. Wenn eine Person an einer anderen Krankheit leidet oder sich einer Behandlung unterzieht, die eine Gentherapie verhindern könnte, ist sie möglicherweise nicht teilnahmeberechtigt. Die vollständigen Ein- und Ausschlusskriterien finden Sie unter diesem Studienlink: NCT06224660 –.
Wie kann ich Sardocor kontaktieren?
Name: Sardocor Corp.
Telefonnummer: +1-617-880-7616
E-Mail: [email protected]
