Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das transformative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Deramiocel (CAP-1002), dem führenden Zelltherapiekandidaten des Unternehmens, den Orphan-Drug-Status zur potenziellen Behandlung der Becker-Muskeldystrophie (BMD) verliehen hat. Dieser Status stärkt die strategische Position von Capricor, da es eine vollständig integrierte Plattform zur Behandlung der kardialen und skelettalen Komplikationen der Muskeldystrophie weiterentwickelt und das kommerzielle Potenzial seines führenden Wirkstoffs erweitert. – Was ist Deramiocel? Was macht CAP-1002? –
Capricor Therapeutics geht mit zuversichtlichen Schritten voran
- US FDA erteilt Deramiocel den Orphan-Drug-Status zur Behandlung der Becker-Muskeldystrophie und erweitert damit den Fokus von Capricor auf neuromuskuläre Erkrankungen
- Capricor bleibt im Zeitplan für den 31. August 2025, dem Datum des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) für Deramiocel bei Duchenne-Muskeldystrophie nach erfolgreicher Vorlizenzinspektion für FDA
Die Becker-Muskeldystrophie ist wie die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eine progressive, X-chromosomale neuromuskuläre Erkrankung, die im Laufe der Zeit zu einer erheblichen Verschlechterung der Skelett- und Herzmuskulatur führt. Deramiocel wird entwickelt, um beide Aspekte der Krankheitspathologie zu behandeln, einschließlich der Kardiomyopathie, einem Hauptfaktor für Morbidität und Mortalität bei Patienten mit BMD und DMD.
Der Biologics License Application (BLA)-Antrag von Capricor für Deramiocel in DMD wird weiterhin vorrangig geprüft, mit einem PDUFA-Zieldatum vom 31. August 2025.
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