Belief BioMed (BBM), ein innovatives Biotechnologieunternehmen mit Schwerpunkt auf der Entwicklung innovativer Gentherapien, gab heute bekannt, dass es die Zulassung der National Medical Products Administration (NMPA) für einen IND-Antrag (Investigational New Drug) für BBM-D101, den Gentherapiekandidaten des Unternehmens für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), erhalten hat. Bisher wurde der IND-Antrag für BBM-D101 sowohl von der NMPA als auch von der amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) genehmigt.
Dr. Xiao Xiao, Mitbegründer, Vorsitzender und Chief Science Officer von Belief BioMed, sagte: „Wir freuen uns, die gute Nachricht über die IND-Zulassung von BBM-D101 durch die NMPA bekannt zu geben. Wir danken der NMPA für die Prüfung der IND und freuen uns auf die weitere Zusammenarbeit mit der Behörde bei der Durchführung klinischer Studien. Zuvor hatte FDA bereits die IND-Zulassung erhalten. Wir werden die klinische Forschung beschleunigen, um DMD-Patienten schnellstmöglich neue Behandlungsmöglichkeiten zu bieten.“
Bei dieser offenen Einzeldosisstudie wurde die Sicherheit und Wirksamkeit einer intravenösen Infusion bei DMD-Patienten im Alter von 4 bis 9 Jahren untersucht. Dank des künstlich hergestellten Kapsids ist BBM-D101 effizienter bei der Transduktion von Muskelgewebe. Daher ist die vorgeschlagene klinische Dosierung niedriger als bei zugelassenen ähnlichen Gentherapieprodukten mit Adeno-assoziierten Viren (AAV), und BBM-D101 weist voraussichtlich eine gute Sicherheit auf.
Was ist die BBM-D101-Gentherapie?
BBM-D101 ist eine AAV-basierte Gentherapie mit unabhängigen geistigen Eigentumsrechten von BBM. Basierend auf einem gentechnisch veränderten AAV-Vektor wird das optimierte Gen durch einmalige intravenöse Verabreichung in die Muskeln des gesamten Körpers eingebracht und ermöglicht so eine Behandlung von DMD mit Langzeitwirkung nach dem Prinzip „eine Dosis, Langzeitwirkung“.
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Was bedeutet IND-Freigabe?
Ein Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (IND) ist ein Antrag auf Genehmigung der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) (FDA) zur Verabreichung eines Prüfpräparats oder biologischen Produkts an Menschen. (Weiterlesen: Bedeutung der IND-Freigabe)
