Die Autonome Gemeinschaft Madrid hat bedeutende Fortschritte bei der Therapie der Duchenne-Muskeldystrophie erzielt, einer degenerativen Erkrankung, für die es noch keine Heilung gibt. Das in der Hauptstadt ansässige Madrider Institut für Höhere Studien (IMDEA Nanoscience) hat in Zusammenarbeit mit der Katholischen Universität des Heiligen Herzens in Rom und der Universität Bordeaux eine Strategie entwickelt, die einen effektiveren Transport von Mikro-RNA (Moleküle, die Gene regulieren) und die Stimulierung der Faserproduktion ermöglicht.
Neue Forschung zur Duchenne-Muskeldystrophie
Forscher haben eine Strategie entwickelt, bei der Nanopartikel als Vehikel verwendet werden, um diese Therapie gezielt an Stammzellen zu liefern. Dieser Fortschritt verhindert auch die Ansammlung der Substanz in anderen Organen wie dem Gehirn, den Nieren oder der Leber.
Diese genetische Erkrankung ist durch fortschreitenden Muskelschwund gekennzeichnet. Ursache sind Mutationen in einem Gen, das ein für die Funktion und Regeneration notwendiges Protein reguliert. Betroffene erleben eine Schädigung der Skelett-, Herz- und Lungenmuskulatur.
Derzeit laufen zahlreiche klinische Studien, die die Krankheit durch intravenöse Medikamentenverabreichung behandeln. Die Verabreichung über die Blutbahn wird jedoch durch die mangelnde Stabilität und Penetration des Medikaments erschwert.
Vielversprechende Ergebnisse
Dadurch konnten in Labor- und Tiermodellen zelluläre und biochemische Veränderungen erzielt werden, die nicht nur eine Regeneration auf zellulärer Ebene, sondern auch eine Erholung auf funktioneller Ebene ermöglichten. Darüber hinaus ist diese vom Team um Professor Álvaro Somoza am IMDEA Nanoscience entwickelte Methode biokompatibel, ungiftig und nicht immunogen und lässt sich leicht zur Behandlung verschiedener Krankheiten anpassen.
Diese Technik, die bisher in Tiermodellen demonstriert wurde, ist noch nicht für den Einsatz am Menschen bereit. Sie ebnet jedoch den Weg für die Entwicklung zukünftiger Behandlungen, die auf der Grundlage dieses Wissens die Duchenne-Muskeldystrophie wirksam behandeln können.
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