أعلنت اليوم شركة Precision BioSciences، وهي شركة لتحرير الجينات في المرحلة السريرية تستخدم منصة ARCUS® الجديدة الخاصة بها لتطوير علاجات تحرير الجينات في الجسم الحي للأمراض ذات الاحتياجات غير الملباة العالية، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تسمية الدواء اليتيم لـ PBGENE-DMD لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD).
قالت سيندي أتويل، رئيسة التطوير والأعمال في Precision BioSciences: "يؤكد حصول PBGENE-DMD على تصنيف دواء يتيم من FDA على الحاجة الماسة غير الملباة والحاجة الملحة لتقديم علاجات آمنة تُحسّن بشكل ملحوظ وظيفة العضلات مع مرور الوقت للأولاد المصابين بضمور العضلات دوشين". وأضافت: "يأتي هذا الإنجاز التنظيمي بناءً على حصولنا مؤخرًا على تصنيف مرض الأطفال النادر، وإلى جانب مجموعة الأدلة ما قبل السريرية لدينا، يمنحنا ثقة كبيرة ونحن نمضي بهذا البرنامج نحو مرحلة التطبيق العملي. وبالنظر إلى المستقبل، نواصل حوارنا النشط مع FDA بينما نتقدم ببرنامج PBGENE-DMD نحو الإنجازات التنظيمية، مع توقع صدور البيانات السريرية في عام 2026".
اقرأ المزيد: Precision BioSciences يسلط الضوء على بيانات ما قبل السريرية الجديدة لـ PBGENE-DMD لعلاج ضمور العضلات دوشين
ما هو PBGENE-DMD؟
PBGENE-DMD هو برنامج تطوير Precision لعلاج DMD. يعتمد النهج على نوكليازين متكاملين من نوع ARCUS يتم توصيلهما عبر إدارة لمرة واحدة في AAV واحد لاستئصال الإكسونات 45-55 من جين الديستروفين بهدف استعادة طول بروتين الديستروفين بالكامل تقريبًا داخل الجسم لتحسين النتائج الوظيفية. يهدف PBGENE-DMD إلى معالجة أكثر من 60% من مرضى دوشين.
في الدراسات ما قبل السريرية، أظهر بروتين PBGENE-DMD قدرته على استهداف أنواع عضلية رئيسية مرتبطة بتطور مرض دوشين العضلي، وأحدث تحسينات وظيفية ملحوظة ودائمة في نموذج فأر مصاب بمرض دوشين العضلي. استعاد بروتين PBGENE-DMD قدرة الجسم على إنتاج بروتين ديستروفين وظيفي كامل تقريبًا في عضلات متعددة، بما في ذلك أنسجة القلب ومجموعات عضلية هيكلية رئيسية مختلفة. بالإضافة إلى ذلك، عدّل بروتين PBGENE-DMD الخلايا الجذعية العضلية الساتلية، والتي يُعتقد أنها ضرورية لتحقيق المتانة على المدى الطويل والتحسين الوظيفي المستدام.
