أعلنت شركة روش عن نتائج جديدة من دراسة EMBARK لـ Elevidys في المرضى الخارجيين المصابين بضمور العضلات دوشين (DMD)

كشفت شركة روش اليوم عن بيانات مشجعة من السنة الثانية من تجربة EMBARK، وهي دراسة عالمية مزدوجة التعمية وعشوائية من المرحلة الثالثة لـ Elevidys (delandistrogene moxeparvovec)، وهو أول علاج جيني يتم اعتماده لعلاج ضمور العضلات دوشين.

عند المقارنة بمجموعة تحكم خارجية غير معالجة مرجحة بالميل ومحددة مسبقًا، لوحظت تحسنات ذات دلالة إحصائية وذات مغزى سريري في ثلاثة اختبارات مهمة لوظائف الحركة بعد عامين من علاج Elevidys: NSAA وTTR و10MWR. بين عام وعامين بعد الجرعة، نمت الاختلافات الوظيفية بين أولئك الذين تلقوا Elevidys وأولئك في مجموعة التحكم الخارجية. عند النظر إليها ككل، تُظهر هذه النتائج أن Elevidys استفاد باستمرار.

قال الدكتور ليفي جارواي، كبير المسؤولين الطبيين ورئيس تطوير المنتجات العالمية في شركة روش: "بعد عامين من العلاج باستخدام Elevidys، نرى فوائد مستدامة متعددة في الحياة اليومية لهؤلاء الصبية الصغار، وكلها مؤشرات على إمكاناته في تعديل المرض في دوشين". "تمثل هذه النتائج، التي تتضمن تحسنات في الوقوف والمشي والجري، تقدماً ملموساً ونخطط لمشاركتها مع السلطات الصحية في أسرع وقت ممكن".

اقرأ المزيد: الأسئلة الشائعة حول Elevidys