الجيل القادم من الجسيمات النانوية الدهنية لعلاج مرض دوشين

يعد توصيل بروتين الديستروفين إلى العضلات المصابة أحد أصعب المشكلات في العلاج الجيني لمرض ضمور العضلات دوشين. قد يكون من الممكن إنتاج الديستروفين بالكامل باستخدام تقنية الجسيمات النانوية الدهنية من الجيل التالي لعلاج أكثر فعالية لمرض ضمور العضلات دوشين.

يتم إعطاء العلاج الجيني عن طريق الفيروسات المرتبطة بالغدة الدرقية. ولكن بسبب صغر حجمها وحجم جين الديستروفين، فإنها لا تستطيع نقل سوى المايكروديستروفين، وهو شكل مقطوع من جين الديستروفين.

ما هي الجسيمات النانوية الدهنية؟

الجسيمات النانوية الدهنية، أو LNPs، هي نوع جديد من مركبات توصيل الجينات القادرة على حمل كل من البروتينات والأحماض النووية. تعتمد الجسيمات النانوية الدهنية الحالية على علم الأحياء الخاص بالأمراض البشرية وكيمياء الدهون والحمض النووي الريبي، وقد تم تطويرها بناءً على خبرة الليبوزومات الطبية.

تم تطوير دواء Onpattro، وهو دواء يعتمد على siRNA لعلاج داء النشواني الناتج عن الترانسثيريتين، في عام 2018 باستخدام LNPs. وكانت هناك حاجة إلى لقاح لاحتواء تفشي مرض كوفيد-19 الذي أعقب ذلك. وقد جذب هذا قدرًا كبيرًا من الاهتمام وساهم في نجاح تصنيع اللقاحات القائمة على LNP.

مزايا الجسيمات النانوية الدهنية

لقد استخدمت علم الأدوية والدراسات الطبية على نطاق واسع الجسيمات النانوية القائمة على الدهون (LNPs)، وهي عائلة متعددة الاستخدامات من الناقلات النانوية. ويمكن أن تحتوي على مجموعة متنوعة من العوامل الطبية لمجموعة واسعة من الاستخدامات، بما في ذلك الأجسام المضادة وحيدة النسيلة والأحماض النووية والمركبات الصغيرة. [اقرأ المزيد: ما هو mRNA بوبكات]

توفر الجسيمات النانوية اللينة عددًا من المزايا، بما في ذلك حماية الأدوية من التحلل داخل الجسم، وزيادة قابليتها للذوبان وفعاليتها، وتسهيل توصيل الدواء المستهدف إلى موقع المرض، والتحكم في إطلاق الدواء، وتغيير التوزيع البيولوجي للدواء. تتمتع هذه الناقلات النانوية المصممة بإمكانية معالجة العديد من العيوب الرئيسية للمنتجات الطبية التقليدية، بما في ذلك التوافر البيولوجي المحدود، وقابلية التحلل الأنزيمي، والآثار الجانبية غير المستهدفة، والفعالية غير الكافية.

المزايا الرئيسية لجزيئات النانو الدهنية

• إمكانية إعادة الإدارة،
• قدرة تعبئة أعلى،
• إنتاج أبسط على نطاق واسع.

كيفية استخدام الجسيمات النانوية الدهنية في علاج ضمور العضلات دوشين

بعد النجاح المذهل الذي حققته لقاحات كوفيد-19 القائمة على mRNA، ظهرت الجسيمات النانوية الدهنية (LNPs) كطريقة رئيسية لتوصيل العلاج الجيني غير الفيروسي.

من المعروف أن استخدام الفيروسات الغدية الناقلة لنقل المعلومات الجينية في العلاج الجيني ليس فعالاً للغاية لأنه يتطلب إعطاء المزيد من الفيروسات حتى يكون العلاج فعالاً. تعمل الجسيمات النانوية الدهنية على زيادة نقل المادة الجينية إلى الخلية من خلال الارتباط بجزيء يمكنه الالتصاق بخلايا العضلات بشكل أكثر فعالية.

يتعلم أكثر: علاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين