أعلنت اليوم شركة ITF Therapeutics LLC، التابعة لشركة Italfarmaco في الولايات المتحدة، عن سبعة ملخصات للمؤتمر السريري والعلمي لجمعية ضمور العضلات (MDA) في دالاس، تكساس، من 16 إلى 19 مارس 2025. وتُعرض على الملصقات بيانات من دراسة EPIDYS من المرحلة الثالثة ودراسة التمديد المفتوحة التي أجرتها الشركة على مرضى ضمور العضلات دوشين الذين عولجوا بدواء جيفينوستات. وتُستخدم بيانات تطور المرض ووظائف الجهاز التنفسي لتقييم سلامة وفعالية جيفينوستات على المدى الطويل.ما هو دوفيزات (جيفينوستات)؟]
يتضمن أحد الملصقات التي قدمتها الدكتورة كريستا فاندنبورن، رئيسة قسم العلاج الطبيعي بجامعة فلوريدا، بيانات من دراسة المرحلة الثالثة من EPIDYS ومن دراسة توسعية مفتوحة مستمرة لتقييم السلامة طويلة الأمد والتحمل وفعالية givinostat في الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 6 سنوات أو أكثر والمصابين بمرض دوشين.
باستخدام مطابقة درجات الميل بناءً على نتائج الاختبارات الوظيفية الأساسية ونوع الستيرويد، تمت مطابقة 142 مريضًا من دراسة EPIDYS والدراسة التمديدية، الذين عولجوا بالجيفينوستات والستيرويدات، مع 142 مريضًا من دراستين للتاريخ الطبيعي لضمور العضلات الدوشيني، والذين عولجوا بالستيرويدات فقط. قُيّمت النتائج بناءً على متوسط العمر الذي حدثت فيه مراحل تطور ضمور العضلات الدوشيني، مثل فقدان القدرة على صعود أربع درجات، وفقدان القدرة على النهوض من الأرض، وفقدان القدرة على المشي. كان متوسط العمر عند فقدان القدرة على المشي لدى المرضى الذين عولجوا بالجيفينوستات 18.1 عامًا، مقارنةً بـ 15.2 عامًا في المجموعة الضابطة.
