سيقدم SonoThera بيانات جديدة في مؤتمر MDA لعام 2025 لتوضيح إمكانات الطب الوراثي باستخدام التوصيل المستهدف بوساطة الموجات فوق الصوتية (UMD) في علاج ضمور العضلات دوشين.
- تظهر البيانات السريرية الأولية الجديدة قدرة تقنية UMD غير الفيروسية الجديدة من SonoThera على توصيل الأدوية الجينية، مما يسمح بالتعبير عن بروتين الديستروفين كامل الطول في العضلات الهيكلية والقلبية والحجاب الحاجز.
- يتم تطوير نهج SonoThera غير الجراحي لتمكين التوزيع البيولوجي الواسع النطاق والمستهدف للغاية للأدوية الجينية المتنوعة دون قيود الحجم بطريقة آمنة وقابلة لإعادة الاستخدام.
أعلنت اليوم شركة SonoThera، وهي شركة تكنولوجيا حيوية مخصصة لعلاج السبب الجذري للأمراض البشرية من خلال تطوير الجيل القادم من الأدوية الجينية، أنها ستقدم بيانات جديدة في المؤتمر العلمي والسريري السنوي لجمعية ضمور العضلات (MDA)، والذي سيعقد في الفترة من 16 إلى 19 مارس في دالاس، تكساس.
النقل بوساطة الموجات فوق الصوتية (UMD)
تعمل شركة SonoThera على تطوير أول منصة في العالم لتوصيل الجينات غير الفيروسية باستخدام الموجات فوق الصوتية، والتي تم تصميمها للتغلب على قيود طرق العلاج الجيني الأخرى.
تسلط البيانات السريرية الأولية الضوء على قدرة التوصيل بوساطة الموجات فوق الصوتية (UMD) على التعبير عن التراكيب الجينية غير الفيروسية بطريقة قابلة لإعادة الاستخدام ومتينة، مما يسمح بالتعبير الكامل عن الديستروفين في العضلات الهيكلية والقلبية والحجاب الحاجز في النماذج الفأرية. تعمل SonoThera على تطوير نهج خاص وغير فيروسي وغير جراحي باستخدام التوصيل بوساطة الموجات فوق الصوتية، والذي يتيح توزيعًا حيويًا واسع النطاق ومستهدفًا للغاية للأدوية الجينية المتنوعة دون قيود الحجم بطريقة قابلة لإعادة الاستخدام، ومصمم ليكون آمنًا وجيد التحمل وفعالًا من حيث التكلفة.
قال كينيث جرينبيرج، الرئيس التنفيذي لشركة SonoThera: "نحن نركز على التحديات الكبيرة التي لا تزال قائمة لعلاج مرض دوشين، والتي تشمل عدم القدرة على توصيل الديستروفين كامل الطول، ومناعة الناقل الفيروسي، والفشل في تحسين الوظيفة الحركية، وعدم القدرة على إعادة الجرعة، وقضايا السلامة، وبالطبع التكلفة العالية للعلاج". "نعتقد أن UMD يمكن أن تحل هذه المشكلات وتفعل ذلك بطريقة غير فيروسية وغير جراحية. نتطلع إلى مشاركة أحدث بياناتنا في مؤتمر MDA القادم".
