تستعد شركة Insmed لاستخدام علاجها الجيني الرائد INS1201 لمكافحة ضمور العضلات دوشين. وتعتزم Insmed بدء التجارب السريرية للمرحلة الأولى لـ INS1201 في النصف الأول من عام 2025 بعد موافقة FDA على طلبها للحصول على دواء تجريبي جديد (IND) في ديسمبر 2024.
ما هو العلاج الجيني Insmed INS1201؟
يستهدف INS1201 الجهاز العصبي المركزي بشكل مباشر ويُعطى عن طريق الحقن في القراب الشوكي، على عكس Elevidys، الذي يحتاج إلى حقن وريدي جهازي. ومن المفترض أن يتم معالجة قضايا السلامة والفعالية المتعلقة بالعلاجات الجينية الجهازية من خلال استراتيجية التسليم المحددة هذه.
إن إعطاء الدواء عن طريق النخاع الشوكي يقلل بشكل كبير من الجرعة اللازمة بمقدار عشرة إلى خمسين مرة، مما يمنع السمية الجهازية والتأثيرات غير المستهدفة من خلال تركيز الدواء حيث تكون هناك حاجة إليه. وعلى الرغم من العقبات مثل إصابة الحبل الشوكي وتلف الأعصاب وخطر الإصابة بالعدوى، فإن هذا قد يوفر للمرضى خيارًا أكثر أمانًا وربما أكثر نجاحًا، خاصة في ضوء قضايا السلامة المرتبطة بجرعات كبيرة من النواقل الفيروسية المستخدمة في العلاج الوريدي.
يتعلم أكثر: علاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين
