2024年5月，PTC Therapeutics曾宣布，欧盟委员会（EC）决定不采纳CHMP对Translarna有条件上市许可（ataluren）年度续期的负面意见，并将该意见退回CHMP重新评估。
欧盟委员会拒绝续签 Translarna 杜氏肌营养不良症药物的上市许可
PTC Therapeutics，今天宣布，欧盟委员会（EC）采纳了欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的意见，不再续发Translarna™（ataluren）用于治疗无义突变杜氏肌营养不良症的授权。[什么是 Ataluren？]
虽然此举实际上取消了该药品在欧洲经济区的有条件上市许可，但欧盟委员会表示，欧盟内的各个国家可以利用欧盟 2001/83 号指令第 117(3) 和 5(1) 条允许继续使用 Translarna。
PTC Therapeutics 表示杜氏肌营养不良症药物 Ataluren 在欧盟不再获得授权
PTC Therapeutics 首席执行官 Matthew B. Klein 医学博士表示：“经过这么长时间的审查，欧盟委员会决定采纳 CHMP 对 Translarna 的负面意见，这当然让我们感到失望。欧盟委员会表示，欧盟成员国有维持治疗的机制，这说明对于患有杜氏肌营养不良症的男孩和年轻男性来说，这种药物是安全的、有益的，而且没有替代疗法。我们期待着根据每个国家的情况开展工作，尽可能提供商业药物。”
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